Neuren Pharmaceuticals a reçu l'approbation du Comité d'éthique de la recherche humaine pour son essai clinique de phase 2 du NNZ-2591 dans le syndrome d'Angelman (SA). L'approbation couvre les trois sites en Australie qui mèneront l'essai : Queensland Children's Hospital/Centre for Children's Health Research, South Brisbane, Sydney Children's Hospital et Austin Health, Victoria. Une autorisation distincte de gouvernance de la recherche est maintenant requise de la part de chaque site avant qu'ils puissent être initiés et commencer le recrutement des sujets. L'essai de phase 2 de l'AS enrôlera jusqu'à 20 enfants âgés de 3 à 17 ans pour examiner la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité sur 13 semaines de traitement avec le NNZ-2591 administré par voie orale. Les résultats de l'essai sont attendus en S1 2023. Neuren attend également l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les demandes d'autorisation d'un nouveau médicament de recherche (IND) pour les essais de phase 2 du NNZ-2591 dans chacun des syndromes de Phelan-McDermid et de Pitt Hopkins. Ces deux essais seront menés aux États-Unis. Parallèlement aux essais de phase 2, Neuren effectue le travail de base pour préparer le développement de phase 3 du NNZ-2591 dans ces troubles neurodéveloppementaux et le syndrome de Prader-Willi, qui ont tous un besoin urgent d'un traitement approuvé.