Neuren Pharmaceuticals a reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour procéder à l'essai de phase 2 du NNZ-2591 dans le syndrome de Pitt Hopkins (PTHS). La demande de drogue nouvelle de recherche (IND) pour le programme PTHS est maintenant active. L'essai de phase 2 sera mené dans quatre hôpitaux aux États-Unis, recrutant jusqu'à 20 enfants âgés de 3 à 17 ans atteints du PTHS pour examiner la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité sur 13 semaines de traitement avec le NNZ-2591. Le début de l'essai est soumis à l'approbation éthique des conseils d'examen institutionnels (IRB). Les premiers résultats de l'essai sont prévus pour le premier semestre 2023. Neuren a également reçu récemment l'approbation de la FDA pour procéder aux essais de phase 2 du NNZ-2591 dans le syndrome d'Angelman et le syndrome de Phelan-McDermid. Parallèlement aux trois essais de phase 2, Neuren exécute le travail de base pour préparer le développement de phase 3 du NNZ-2591 dans plusieurs indications.