Myovant Sciences et Pfizer Inc. ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner une présentation supplémentaire de drogue nouvelle (sNDA) pour MYFEMBREE (relugolix 40 mg, estradiol 1 mg et acétate de noréthindrone 0,5 mg). La sNDA propose des mises à jour des United States Prescribing Information (USPI) de MYFEMBREE basées sur les données d'innocuité et d'efficacité de l'étude de phase 3 LIBERTY randomized withdrawal study (RWS) de MYFEMBREE chez les femmes préménopausées souffrant de saignements menstruels abondants associés à des fibromes utérins pendant une période allant jusqu'à deux ans. La FDA a fixé une date d'action cible au 29 janvier 2023 pour cette sNDA en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA). Les patients qui ont terminé les études pivotales LIBERTY 1 et 2 de 24 semaines se sont vu proposer l'option de recevoir MYFEMBREE pendant 28 semaines supplémentaires dans le cadre d'une étude de prolongation ouverte. Après l'achèvement des études LIBERTY 1 ou LIBERTY 2 et de l'étude de prolongation ouverte, les femmes qui répondaient à la définition de répondeur (perte de sang menstruel < 80 ml et réduction par rapport aux valeurs de base de l'étude pivotale > 50 %) pouvaient participer à une étude de retrait randomisée supplémentaire de 52 semaines (N=229) conçue pour fournir des données sur l'innocuité et l'efficacité de MYFEMBREE sur deux ans et pour évaluer la nécessité d'un traitement d'entretien. Les femmes qui ont participé à l'étude de retrait randomisé ont été randomisées à nouveau pour recevoir soit MYFEMBREE, soit un placebo pendant 52 semaines supplémentaires (N = 229), le critère d'évaluation principal étant la semaine 76. L'étude de retrait randomisée LIBERTY a satisfait à son critère d'évaluation principal, 78,4 % des femmes qui ont poursuivi le traitement par MYFEMBREE ayant atteint le taux de répondeurs soutenus (perte de sang menstruel < 80 ml) jusqu'à la semaine 76, par rapport à 15,1 % des femmes qui ont arrêté le traitement et commencé le placebo à la semaine 52 (p < 0,0001). Les trois principaux critères d'évaluation secondaires de l'étude de retrait randomisé LIBERTY ont également été atteints, y compris le taux de répondeurs soutenus jusqu'à la semaine 104, le délai de réapparition de saignements menstruels abondants et le taux d'aménorrhée (tous p < 0,0001). La densité minérale osseuse est restée stable chez les femmes qui ont reçu MYFEMBREE dans l'étude de retrait randomisée. De plus, la densité minérale osseuse s'est maintenue pendant deux ans dans le sous-ensemble de femmes traitées de façon continue par MYFEMBREE (N = 31). L'incidence des effets indésirables sur une année supplémentaire de traitement était conforme à celle observée dans les études précédentes, sans qu'aucun nouveau signal de sécurité ne soit observé. Le programme clinique de phase 3 pour les fibromes utérins consistait en deux études cliniques pivots multinationales et répétées
(LIBERTY 1, N=388 et LIBERTY 2, N=382) de MYFEMBREE® chez des femmes souffrant de saignements menstruels abondants associés à des fibromes utérins pendant 24 semaines. Les femmes admissibles qui ont terminé les études LIBERTY 1 ou LIBERTY 2 se sont vu proposer la possibilité de s'inscrire à une étude de prolongation ouverte à traitement actif dans laquelle toutes les femmes ont reçu MYFEMBREE pendant une période supplémentaire de 28 semaines pour une période de traitement totale de 52 semaines (N=477), conçue pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement à plus long terme. Après l'achèvement des études LIBERTY 1 ou LIBERTY 2 et des études de prolongation ouvertes, les femmes admissibles pouvaient choisir de participer à une étude de retrait randomisée supplémentaire de 52 semaines (N=229) conçue pour fournir des données sur l'innocuité et l'efficacité de MYFEMBREE sur deux ans et pour évaluer la nécessité d'un traitement d'entretien. Dans l'ensemble des études LIBERTY 1, LIBERTY 2 et des études de prolongation ouvertes, une réponse a été définie comme un volume de perte de sang menstruel inférieur à 80 ml et une réduction de 50 % ou plus par rapport à la ligne de base du volume de perte de sang menstruel au cours des 35 derniers jours de traitement, mesurée par la méthode de l'hématine alcaline.