MannKind Corporation a annoncé avoir terminé avec succès une étude de phase 1 sur la clofazimine en suspension pour inhalation (MNKD 101 [1]) et prévoit des discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant les résultats et le programme clinique en cours. La clofazimine est développée en tant qu'option de traitement par inhalation pour les maladies pulmonaires à mycobactéries non tuberculeuses (NTM). La maladie pulmonaire à mycobactéries non tuberculeuses est une infection grave causée par des bactéries courantes dans l'environnement qui peut entraîner une réduction de la fonction pulmonaire, de la toux, de la fatigue et de la qualité de vie.

On estime qu'environ 86 000 personnes aux États-Unis vivent avec une maladie pulmonaire NTM, et cette maladie augmente de 8 % chaque année, les femmes, les personnes âgées et les personnes souffrant de maladies pulmonaires sous-jacentes étant les plus à risque. Le MNKD-101 a été désigné par la FDA à la fois comme un poumon orphelin et comme un produit qualifié pour les maladies infectieuses (QIDP) pour le traitement des infections pulmonaires à NTM. L'étude MKC-CI -001 était une étude de phase I randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose unique (SAD) et à doses multiples (MAD), visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) du MNKD-101 chez des volontaires sains.

Les principaux résultats de l'étude en matière de sécurité sont les suivants : La solution pour inhalation de clofazimine s'est avérée être généralement bien tolérée à des doses quotidiennes allant jusqu'à 90 mg sur une période de sept jours. Aucune anomalie de laboratoire, aucun allongement de l'intervalle QT ni aucun événement indésirable grave n'ont été identifiés. Dans la partie SAD de l'étude, 24 adultes ont été inscrits dans l'une des trois cohortes (n = 8 par cohorte) qui ont reçu une dose inhalée unique de 30 mg, 60 mg ou 90 mg de clofazimine, respectivement.

Les participants ont résidé à l'unité de recherche clinique jusqu'au jour 5 après la dose, période pendant laquelle ils ont été évalués pour la sécurité et des échantillons ont été collectés pour l'évaluation pharmacocinétique. Les participants sont revenus les jours 8 et 15 pour des évaluations de sécurité et des prélèvements d'échantillons supplémentaires. Pendant la partie MAD de l'étude, 16 adultes ont été inscrits dans l'une des deux cohortes (n = 8 par cohorte) qui ont reçu une dose inhalée quotidienne de 30 mg ou 90 mg de clofazimine pendant une période de sept jours.

Les participants ont résidé à l'unité de recherche clinique jusqu'au 8e jour après la dose, période au cours de laquelle ils ont été évalués pour la sécurité et des échantillons ont été collectés pour l'évaluation pharmacocinétique. Les participants sont revenus les jours 15 et 36 pour des évaluations de sécurité et des prélèvements d'échantillons supplémentaires. Les données supplémentaires recueillies au cours de l'étude MKC-CI-001 font actuellement l'objet d'une analyse finale.

Les résultats détaillés des données seront présentés dans les prochaines publications et conférences scientifiques.