Lipella Pharmaceuticals Inc. a annoncé l'achèvement réussi d'un essai clinique de phase 2A évaluant la sécurité et l'efficacité de son médicament candidat LP-10 pour la cystite hémorragique. L'étude était dirigée par le Dr Jason Hafron de l'Institut d'urologie du Michigan, et les résultats seront présentés lors de la réunion annuelle de l'American Urological Association (AUA) à Chicago le 30 avril 2023. Le LP-10 a reçu la désignation de maladie orpheline de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la cystite hémorragique, une maladie potentiellement mortelle dont les besoins ne sont pas satisfaits et pour laquelle il n'existe pas de traitement médicamenteux approuvé à l'heure actuelle.

L'essai clinique multicentrique de phase 2A de la société a recruté 13 sujets atteints de cystite hémorragique réfractaire modérée à sévère. Ces sujets ont été traités avec jusqu'à deux séries d'instillations intravésicales de LP-10 dans la vessie. Tous les sujets ont toléré les instillations de LP-10 et ont terminé l'étude sans rapport d'événements indésirables graves liés au produit.

L'analyse pharmacocinétique du LP-10 a démontré une très courte durée d'absorption systémique. Une réponse à la dose a été observée, ainsi qu'une diminution de l'hématurie, des saignements cystoscopiques et des sites d'ulcération, et une amélioration des symptômes urinaires des patients. L'analyse des répondeurs a révélé une réponse complète chez trois sujets, une réponse partielle chez sept sujets et une absence de réponse chez trois sujets.