Liminal BioSciences Inc. a annoncé que le premier sujet a été dosé dans le cadre de l'essai clinique croisé de phase 1a de la société, randomisé, ouvert et à dose ascendante unique de fezagepras pour évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique d'une dose ascendante unique de fezagepras par rapport au phénylbutyrate de sodium chez des volontaires sains. L'analyse des données sur les métabolites disproportionnés de l'essai clinique de phase 1 à doses multiples ascendantes ("MAD") achevé a révélé que le principal métabolite de fezagepras était un conjugué de glutamine. La société pense que la conjugaison du fezagepras avec la glutamine fournit les premières preuves que le fezagepras a le potentiel, sous réserve de recherches et d'un développement clinique plus poussés, d'agir comme un médicament éliminateur d'azote avec le potentiel de traiter les troubles associés à l'hyperammoniémie.

Les médicaments piégeurs d'azote sont utilisés dans le traitement d'affections caractérisées par une hyperammoniémie (taux élevé d'ammoniac) et visent à éliminer l'ammoniac de la circulation sanguine en se conjuguant avec la glutamine ou la glycine, le médicament conjugué résultant étant excrété dans l'urine. La production de glutamine chez l'homme nécessite de l'ammoniac. L'ammoniac est très toxique et des niveaux élevés peuvent endommager de nombreux organes, y compris le cerveau.

Les effets toxiques de l'hyperammonémie (taux élevé d'ammoniac) peuvent entraîner une confusion (encéphalopathie), un coma et, en l'absence de traitement, la mort.