Legend Biotech Corporation a annoncé que les résultats de l'étude de phase 3 CARTITUDE-4 ont montré qu'après un suivi médian de 16 mois, cilta-cel a réduit le risque de progression de la maladie ou de décès de 74 % par rapport aux schémas de soins standard chez les patients adultes atteints de myélome multiple ayant reçu une à trois lignes de traitement antérieures et réfractaires à la lénalidomide (Hazard ratio [HR]=0.26 (IC à 95 %, 0,18-0,38) ; valeur P [P]1 Les données de l'étude ont fait l'objet d'un point de presse et d'une présentation orale lors de la réunion annuelle 2023 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) (Abstract #LBA106) et ont été présentées dans le New England Journal of Medicine. Le samedi 10 juin 2023, les résultats seront également présentés lors d'une séance plénière au congrès hybride de l'Association européenne d'hématologie (EHA) en 2023 (résumé #S100). Les patients éligibles à l'étude CARTITUDE- 4 avaient déjà reçu une à trois lignes de traitement, y compris des inhibiteurs du protéasome (IP) et des médicaments immunomodulateurs, et étaient réfractaires au lénalidomide.

Quatre cent dix-neuf patients ont été randomisés, 208 patients dans le groupe cilta-cel et 211 patients dans le groupe SOC. Au terme d'un suivi médian de 16 mois, la SSP médiane n'avait pas encore été atteinte dans le groupe cilta-cel (IC à 95 %, 22,8-NE), contre une SSP médiane de 11,8 mois dans le groupe SOC (IC à 95 % : 9,7-13,8). Chez les patients qui avaient déjà reçu une ligne de traitement, on a observé une réduction de 65% (HR=0,35 ; 95% CI, 0,19-0,66 ; P. Dans l'étude, 97% et 94% des patients traités dans les groupes cilta-cell et SOC, respectivement, ont eu des effets indésirables de grade 3 ou 4, y compris des infections (27% contre 25%) et des cytopénies (94% contre 86%).

Au total, 39 patients du groupe cilta-cel et 46 patients du groupe SOC sont décédés, dont 10 patients du groupe cilta-cel et 5 patients du groupe SOC en raison d'événements indésirables apparus en cours de traitement (TEAE). Chez les patients ayant reçu le cilta-cel comme traitement à l'étude (n=176), 76 % ont présenté un syndrome de libération de cytokines (1 % de grade 3 ; aucun grade 4 ou 5) et 5 % un syndrome de neurotoxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (tous de grade 1 ou 2). Un effet indésirable de grade 1, lié au traitement, a été rapporté dans le groupe cilta-cel.