Legend Biotech Corporation a annoncé la soumission d'une demande supplémentaire de licence biologique (sBLA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La sBLA vise à étendre l'étiquette de CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel ; cilta-cel) au traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire à la lénalidomide, qui ont reçu au moins une ligne de traitement antérieure, y compris un inhibiteur du protéasome et un agent immunomodulateur. La demande est étayée par les données de l'étude CARTITUDE-4 (NCT04181827), la première étude internationale de phase 3, randomisée et ouverte, évaluant l'efficacité et l'innocuité de cilta-cel par rapport aux schémas thérapeutiques standard chez des patients adultes atteints d'un myélome multiple en rechute et réfractaire au lénalidomide, ayant reçu une à trois lignes de traitement antérieures.

Le protocole SOC incluait le pomalidomide, le bortezomib et la dexaméthasone (PVd) ou le daratumumab et le pomalidomide et la dexaméthasone (DPd). Les résultats de l'étude CARTITUDE-4 ont fait l'objet d'une présentation orale lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2023 (résumé #LBA106) et ont été publiés simultanément dans le New England Journal of Medicine. Ils seront également présentés au congrès hybride de l'Association européenne d'hématologie (EHA) en 2023 sous la forme d'une présentation orale (résumé #S100).

En janvier 2023, Legend a annoncé que l'étude CARTITUDE-4 avait atteint son objectif principal, à savoir une amélioration statistiquement significative de la survie sans progression (PFS) par rapport au traitement standard, lors de la première analyse intermédiaire pré-spécifiée. En conséquence, le Comité indépendant de contrôle des données a recommandé de lever l'aveuglement de l'étude.