Krystal Biotech, Inc. a présenté des résultats plus détaillés de l'étude de phase 3 GEM-3 de beremagene geperpavec (B-VEC), une thérapie génique topique expérimentale, pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB), lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Dermatology de 2022 à Boston, Massachusetts. Les données ont été présentées par Peter Marinkovich, M.D., directeur de la clinique des maladies vésiculeuses à Stanford Health Care et professeur associé de dermatologie à la faculté de médecine de l'université de Stanford et chercheur principal de l'étude GEM-3, lors de la session de recherche de dernière minute. L'étude GEM-3 était une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité du B-VEC chez 31 patients atteints de DEB. Comme annoncé précédemment, le B-VEC a satisfait aux critères d'efficacité primaires et secondaires de guérison complète des plaies par rapport au placebo. La proportion de plaies primaires présentant une cicatrisation complète était significativement plus importante avec B-VEC qu'avec le placebo aux points de contrôle à 3 et 6 mois (p < 0,005). L'utilisation à long terme du B-VEC est étudiée plus avant dans une étude d'extension ouverte en cours (NCT04917874), indépendamment de l'inscription préalable à GEM-3.