Krystal Biotech, Inc. annonce les nouveaux résultats de la phase 3 de GEM-3 pour le B-VEC présentés à la réunion annuelle de l'American Academy of Dermatology de 2022
Le 26 mars 2022 à 17:00
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Krystal Biotech, Inc. a présenté des résultats plus détaillés de l'étude de phase 3 GEM-3 de beremagene geperpavec (B-VEC), une thérapie génique topique expérimentale, pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique (DEB), lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Dermatology de 2022 à Boston, Massachusetts. Les données ont été présentées par Peter Marinkovich, M.D., directeur de la clinique des maladies vésiculeuses à Stanford Health Care et professeur associé de dermatologie à la faculté de médecine de l'université de Stanford et chercheur principal de l'étude GEM-3, lors de la session de recherche de dernière minute. L'étude GEM-3 était une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité du B-VEC chez 31 patients atteints de DEB. Comme annoncé précédemment, le B-VEC a satisfait aux critères d'efficacité primaires et secondaires de guérison complète des plaies par rapport au placebo. La proportion de plaies primaires présentant une cicatrisation complète était significativement plus importante avec B-VEC qu'avec le placebo aux points de contrôle à 3 et 6 mois (p < 0,005). L'utilisation à long terme du B-VEC est étudiée plus avant dans une étude d'extension ouverte en cours (NCT04917874), indépendamment de l'inscription préalable à GEM-3.
Krystal Biotech, Inc. est une société de biotechnologie intégrée à vocation commerciale. Elle se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments génétiques pour traiter des maladies dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Ses produits candidats à différents stades de développement clinique et préclinique comprennent VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 et KB301. Son produit commercial VYJUVEK est une thérapie génique non invasive, topique, redo sable, conçue pour délivrer deux copies du gèneCOL7A1 lorsqu'il est appliqué directement sur les plaies DEB. VYJUVEK est conçu pour traiter le DEB au niveau moléculaire en fournissant aux cellules de la peau du patient le modèle pour fabriquer la protéine COL7 normale, s'attaquant ainsi au mécanisme fondamental à l'origine de la maladie. KB407 est développé pour le traitement de la fibrose kystique. KB408 est développé pour le traitement du déficit en alpha-1-antitrypsine. KB707 est développé pour le traitement des tumeurs solides. KB105 est développé pour l'ichtyose congénitale récessive autosomique déficiente en TGM1.
Krystal Biotech, Inc. annonce les nouveaux résultats de la phase 3 de GEM-3 pour le B-VEC présentés à la réunion annuelle de l'American Academy of Dermatology de 2022