Kiora Pharmaceuticals, Inc. a annoncé qu'elle avait reçu l'approbation d'une demande de drogue nouvelle de recherche pour une étude de phase 2 du KIO-101 pour le traitement de la présentation oculaire de la polyarthrite rhumatoïde et d'autres maladies auto-immunes (OPRA+). Cette étude recrutera environ 120 patients dans le cadre d'un essai multicentrique, contrôlé, randomisé, à double insu, évaluant l'innocuité et l'efficacité des baisses oculaires de KIO-101 chez les patients vivant avec une maladie auto-immune et présentant des signes et symptômes de maladie de la surface oculaire. L'étude devrait commencer à recruter des patients en Australie au cours du premier semestre de 2023.

Le KIO-101 fait partie d'une classe de médicaments non stéroïdiens contre les maladies auto-immunes appelés inhibiteurs de DHODH, qui réduisent la prolifération des cellules T et la libération continue de cytokines pro-inflammatoires. Les médicaments systémiques approuvés de cette classe, qui ciblent les maladies systémiques, génèrent environ 2 milliards de dollars de revenus annuels. Le KIO-101 a le potentiel d'affecter la réponse immunitaire locale dans l'œil, responsable des signes et symptômes ophtalmiques de ces maladies auto-immunes.

Parmi les maladies auto-immunes que cible le KIO-101, les manifestations oculaires se retrouvent chez environ 3,43M de patients aux États-Unis. L'étude de phase 2 du KIO-101 est un essai clinique multicentrique, randomisé, contrôlé, à double insu, mené auprès d'un maximum de 120 patients présentant des signes et symptômes oculaires et atteints de maladies auto-immunes diagnostiquées, dont la PR, le psoriasis, le lupus érythémateux systémique ou la fibromyalgie. L'étude évaluera deux concentrations de KIO-101, 0,15 % et 0,30 %. Les critères d'efficacité évalueront un certain nombre de signes et symptômes oculaires établis, y compris, mais sans s'y limiter, le piqueté cornéen et les changements dans le score du test de Schirmer à 12 semaines.

L'étude évaluera également plusieurs mesures de sécurité et de tolérance.