Kintara Therapeutics, Inc. a annoncé avoir reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le VAL-083 pour le traitement du gliome pontin intrinsèque diffus (DIPG), un cancer du cerveau rare et hautement agressif chez l'enfant. Le programme ODD de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments définis comme étant ceux destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies rares qui touchent moins de 200 000 personnes. L'ODD offre au promoteur du médicament des incitations au développement, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, des exemptions de frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance et une exclusivité de commercialisation de sept ans après l'approbation de la FDA. Située à San Diego, en Californie, Kintara se consacre au développement de nouvelles thérapies contre le cancer pour les patients dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. Kintara développe deux thérapies en phase avancée, prêtes pour la phase 3, pour des besoins médicaux clairement non satisfaits avec des programmes de développement à risque réduit. Les deux programmes sont VAL-083 pour le glioblastome (GBM) et la thérapie REM-001 pour le cancer du sein métastatique cutané (CMBC). VAL-083 est un chimiothérapeutique à petites molécules, "premier de sa catégorie", doté d'un nouveau mécanisme d'action qui a démontré une activité clinique contre une série de cancers, y compris le système nerveux central, les ovaires et d'autres tumeurs solides (par exemple, NSCLC, cancer de la vessie, tête et cou) dans des essais cliniques américains parrainés par le National Cancer Institute (NCI). Sur la base des programmes de recherche internes de Kintara et de ces études cliniques antérieures parrainées par le NCI, Kintara fait actuellement progresser le VAL-083 dans l'essai clinique de phase 2/3 enregistré par la Coalition mondiale pour la recherche adaptative intitulé Glioblastoma Adaptive Global Innovative Learning Environment (GBM AGILE) Study afin de soutenir le développement et la commercialisation du VAL-083 dans le GBM. Kintara dispose également d'une plateforme de thérapie photodynamique exclusive, à un stade avancé, qui est prometteuse en tant que traitement localisé des tumeurs cutanées, ou viscérales, ainsi que dans d'autres indications potentielles. La thérapie REM-001, qui se compose de la source de lumière laser, du dispositif d'administration de la lumière et du produit pharmaceutique REM-001, a déjà été étudiée dans quatre essais cliniques de phase 2/3 chez des patients atteints de CMBC ayant déjà reçu une chimiothérapie et/ou ayant échoué à une radiothérapie. Dans le CMBC, REM-001 a une efficacité clinique à ce jour de 80% de réponses complètes des lésions évaluables du CMBC et une base de données d'innocuité robuste existante
d'environ 1.100 patients à travers de multiples indications. Kintara a mis en pause le programme REM-001 CMBC afin de conserver ses liquidités.