JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. a annoncé les principaux résultats des données intermédiaires à 52 semaines de son étude mondiale de phase I/II avec le JR-171 (INN : lepunafusp alfa) chez les personnes atteintes de mucopolysaccharidose de type I (MPS I, également connue sous le nom de syndrome de Hurler, Hurler-Scheie et Scheie). JCR Pharmaceuticals prévoit d'organiser un webinaire le 4 octobre 2023 pour présenter plus en détail les résultats de l'étude clinique sur 52 semaines. L'étude clinique de phase I/II est menée dans plusieurs centres au Brésil, au Japon et aux États-Unis et se compose de deux parties : La première partie de l'étude ouverte est une étude d'escalade de dose de 4 semaines chez des adultes atteints de MPS I, tandis que la deuxième partie compare deux doses de JR-171 chez des enfants et des adultes atteints de MPS I. Les principaux objectifs de l'étude clinique de phase I/II sont d'établir l'innocuité d'une dose chronique de JR-171 chez des personnes atteintes de MPS I, la pharmacocinétique du JR-171, d'étudier le contrôle de la maladie somatique sur la base de biomarqueurs et de critères d'évaluation somatiques, et d'explorer les signes précoces d'efficacité sur les signes et symptômes nerveux centraux de la MPS I. Lors d'un Sympoisum mondial TM2023 en février 2023, JCR a déjà présenté que la réduction du biomarqueur du liquide céphalo-rachidien a été observée chez tous les patients, et que les biomarqueurs dans le sérum et l'urine ont diminué (chez les sujets naïfs de traitement) ou sont restés stables (chez les sujets expérimentés dans l'enzymothérapie substitutive ("ERT")) après un traitement au JR-171 pendant 12 semaines.

Aucun événement indésirable grave lié au médicament n'a été signalé au cours de l'étude. Il n'y a pas eu de différences flagrantes dans le profil de sécurité du JR-171 à l'un ou l'autre des niveaux de dose testés.