Jazz Pharmaceuticals plc a annoncé que six présentations de solutions orales Epidiolex® (cannabidiol) parrainées par la société, dont trois résumés de dernière minute, seront partagées lors de la prochaine réunion annuelle de l'American Epilepsy Society (AES), qui se tiendra du 2 au 6 décembre 2022 à Nashville, TN. Epidiolex, une formulation pharmaceutique de cannabidiol (CBD) hautement purifié, est le premier médicament sur ordonnance à base de cannabis d'origine végétale approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Il est indiqué pour le traitement des patients souffrant de crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS), au syndrome de Dravet (DS) et au complexe de sclérose tubéreuse (TSC) chez les patients âgés de 1 an et plus.

Les points forts de la présentation comprennent : Deux résumés de dernière minute présentant une analyse de sous-groupe des résultats de l'enquête BECOME (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex) auprès des soignants : Bien que le LGS et le DS se manifestent généralement pendant la petite enfance ou l'enfance, ces affections sont des maladies permanentes dont les symptômes évoluent avec le temps. L'enquête BECOME est une enquête globale sur les résultats auprès des soignants de patients atteints de LGS ou de DS qui a permis de caractériser et de quantifier les résultats du traitement par Epidiolex, qu'il s'agisse ou non de crises. Les résultats des deux présentations par affiches démontrent qu'une proportion substantielle des soignants de personnes atteintes de LGS ou de DS traitées par Epidiolex ont signalé des améliorations dans les résultats de crises et de non-convulsions de nombreux patients, quel que soit le groupe d'âge (patients âgés de < 18 ans et > 18 ans).

Sécurité et efficacité à long terme de l'ajout de cannabidiol (CBD) pour les crises associées à la sclérose tubéreuse complexe (STC) : Résultats à 3 ans de l'extension ouverte (OLE) GWPCARE6 : Les données finales de l'essai de phase 3 GWPCARE6 OLE évaluent sur trois ans l'efficacité et la sécurité à long terme de l'adjonction d'Epidiolex chez les patients souffrant de crises associées au SCT. Les résultats suggèrent que le traitement d'appoint à long terme par Epidiolex a été bien toléré et a démontré une réduction soutenue des crises associées au SCT chez les patients pendant une période allant jusqu'à 156 semaines. OUTIL REST LGS : Utilisation dans le monde réel pour dépister le LGS et améliorer l'accès aux soins : Le LGS est fréquemment non diagnostiqué dans la population adulte en raison de l'absence de transfert des antécédents médicaux aux prestataires adultes et de l'évolution des symptômes du LGS au fil du temps.

Le Refractory Epilepsy Screening Tool for LGS patients (REST-LGS) a été conçu pour améliorer l'identification et le traitement des patients atteints de LGS. Cette étude rétrospective des dossiers de 100 patients âgés de 18 ans et plus souffrant d'épilepsie résistante aux médicaments (ERD) et de déficiences intellectuelles et de développement (DID) visait à valider davantage le REST-LGS. En utilisant le REST-LGS, cette étude a identifié que plus de la moitié des individus sans diagnostic antérieur de LGS devraient être référés pour une évaluation diagnostique plus approfondie dans un centre d'épilepsie spécialisé, et a validé davantage le REST-LGS pour l'identification des patients LGS potentiels avec DRE et IDD.

Le complexe de sclérose tubéreuse (TSC) est une maladie génétique rare. Cette maladie provoque la croissance de tumeurs généralement bénignes dans les organes vitaux du corps, notamment le cerveau, la peau, le cœur, les yeux, les reins et les poumons6 et constitue une cause majeure d'épilepsie génétique. Les personnes atteintes de TSC peuvent présenter divers types de crises.

L'un des plus courants est le spasme infantile qui se manifeste généralement au cours de la première année de vie ; les crises focales (ou partielles) sont également très fréquentes. Le TSC est associé à un risque accru d'autisme et de déficience intellectuelle9 et la gravité de la maladie peut varier considérablement. Chez certains enfants, la maladie est très légère, tandis que d'autres peuvent présenter des complications potentiellement mortelles.

L'épilepsie est présente chez environ 85 % des patients atteints de SCT et peut évoluer jusqu'à devenir réfractaire aux médicaments. Plus de 60 % des personnes atteintes du SCT ne parviennent pas à contrôler leurs crises12 avec les traitements standard tels que les médicaments antiépileptiques, la chirurgie de l'épilepsie, le régime cétogène ou la stimulation du nerf vague, contre 30 à 40 % des personnes épileptiques non atteintes du SCT qui sont résistantes aux médicaments. Le syndrome de Dravet (SD) est une maladie génétique rare qui se manifeste au cours de la première année de vie par des crises fréquentes liées à la fièvre (crises fébriles).

Plus tard, d'autres types de crises apparaissent généralement, notamment des crises myocloniques (spasmes musculaires involontaires). En outre, l'état épileptique, un état potentiellement mortel d'activité convulsive continue nécessitant des soins médicaux d'urgence, peut survenir. Les enfants atteints de DS présentent généralement un mauvais développement du langage et des capacités motrices, une hyperactivité et des difficultés à établir des relations avec les autres.