Jazz Pharmaceuticals plc a annoncé de nouvelles données réelles issues de l'enquête BECOME (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex ®) menée auprès des soignants. Ces données montrent qu'une proportion importante de soignants de patients adultes et pédiatriques atteints du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) et du syndrome de Dravet (DS) auxquels on a prescrit de l'Epidiolex® (cannabidiol) par voie orale ont fait état d'une amélioration de l'état de leurs patients, dans tous les groupes d'âge.Epidiolex® (cannabidiol) solution orale a rapporté des améliorations dans les résultats des patients en matière de crises et de non-convulsions dans tous les groupes d'âge.Ces données ont été présentées lors de la réunion annuelle 2022 de l'American Epilepsy Society (AES) qui se déroule du 2 au 6 décembre à Nashville, TN. Epidiolex, une formulation pharmaceutique de cannabidiol (CBD) hautement purifié, est le premier et le seul médicament sur ordonnance, dérivé de plantes, à base de cannabis, approuvé par la Food and Drug Administration américaine. Il est indiqué pour le traitement des crises associées au LGS, au DS et au complexe de sclérose tubéreuse (TSC) chez les patients âgés d'un an et plus.

Les résultats des deux présentations par affiches suggèrent qu'une proportion substantielle des soignants de personnes atteintes de LGS ou de DS traitées par Epidiolex ont signalé des améliorations dans les crises et les résultats non liés aux crises de nombreux patients, quel que soit le groupe d'âge (patients âgés de < 18 ans et >18 ans). Les limites de l'enquête comprenaient les comptes rendus rétrospectifs des soignants, les analyses post-hoc qui n'étaient pas pré-spécifiées et le biais de sélection dû à la conception de l'étude. En outre, les études n'étaient pas réalisées en aveugle et il n'y avait pas de bras de comparaison. Résultats liés aux crises en fonction de l'âge (Poster 3.428) L'analyse des résultats liés aux crises a révélé qu'une grande majorité des soignants ont signalé une amélioration des crises des patients, mesurée par une diminution de la fréquence d'au moins un type de crise (84 % chez les < 18 ans et > 18 ans) et de la gravité (77 % chez les < 18 ans ; 75 % chez les > 18 ans).Les répondants ont signalé des améliorations chez les patients pour des types de crises spécifiques : crises convulsives (72% chacun), crises de chute (71% chacun), crises non convulsives/non de chute (66% chez les < 18 ans ; 69% chez les >18 ans) et crises nocturnes (61% et 63%).1 De nombreux répondants ont également signalé une réduction de l'utilisation de médicaments de secours (57 %), des visites aux urgences (56 % et 51 %), des hospitalisations (55 % et 50 %) et de la survenue de blessures liées aux crises (48 % et 49 %).

Résultats non liés aux crises selon l'âge (Poster 3.429) Une proportion importante de soignants de patients atteints de LGS ou de DS, quel que soit leur âge, a rapporté des améliorations de la vigilance, de la cognition et des fonctions exécutives, des fonctions émotionnelles et sociales, du langage et de la communication, des fonctions physiques, du sommeil et des activités quotidiennes depuis le début du traitement par Epidiolex.2 Une proportion significative de répondants dans les deux groupes d'âge (patients âgés de < 18 ans et >18 ans) a signalé une amélioration (possible, mineure, certaine) dans une ou plusieurs questions concernant les domaines de résultats non liés aux crises suivants : Alerte, cognition et fonction exécutive (87 % et 81 %) et fonction émotionnelle et sociale (82 % et 80 %). Chez les patients âgés de < 18 ans, l'amélioration la plus fréquemment rapportée était la capacité d'apprendre de nouvelles choses (76 %). Chez les patients de plus de 18 ans, l'amélioration la plus fréquemment rapportée concernait la vigilance (70 %).

Les taux d'aggravation variaient selon le comportement et se situaient entre 0 et 20 % des répondants. Les effets secondaires les plus courants de l'Epidiolex sont les suivants : somnolence, diminution de l'appétit, diarrhée, augmentation des enzymes hépatiques, sensation de grande fatigue ou de faiblesse, éruption cutanée, troubles du sommeil, fièvre, vomissements et infections.