Jaguar Health, Inc. a fourni des mises à jour concernant l'accent mis par la société sur les indications de maladies rares et orphelines : le syndrome de l'intestin court (SBS), la maladie des inclusions microvilliques (MVID) et le choléra. Les indications de maladies rares sont le seul point de mire de Napo Therapeutics, la société établie par Jaguar en Italie en 2021, avec un accent initial sur le SBS. Jaguar est l'actionnaire majoritaire de Napo Therapeutics.

La société a l'intention de soumettre une demande de nouveau médicament de recherche (IND) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis au cours du premier semestre de 2023 pour le crofelemer, le médicament botanique oral de la société, pour l'indication de MVID, une condition ultra-rare de trouble diarrhéique congénital (CDD). Le MVID est une maladie autosomique récessive potentiellement mortelle qui affecte les nouveau-nés et les enfants et entraîne une morbidité importante, voire la mort, en raison d'une diarrhée sécrétoire sévère. La MVID est un sous-ensemble des diverses MDC, qui sont un groupe d'entéropathies chroniques héréditaires caractérisées par une étiologie hétérogène, et chaque type de MDC est donc une maladie différente avec un mécanisme pathogénique différent.

Les MC ont pour principal symptôme commun une diarrhée chronique sévère, qui peut produire des symptômes secondaires, notamment une déshydratation importante, une acidose ou une alcalose métabolique et une malnutrition, qui peuvent mettre la vie en danger. Comme annoncé précédemment, la société a soumis une demande de désignation de médicament orphelin (ODD) à la FDA pour le MVID et attend une réponse sur cette demande. L'Orphan Drug Act de 1983, une loi adoptée aux États-Unis pour faciliter le développement de médicaments pour les maladies rares, prévoit d'accorder un statut spécial à un médicament ou à un produit biologique pour traiter une maladie ou un état rare à la demande d'un sponsor.

L'ODD permet au promoteur du médicament de bénéficier de diverses incitations au développement, notamment des crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés et l'exonération des frais de dépôt. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé l'ODD pour le crofelemer en octobre 2022 pour le MVID dans l'Union européenne. Syndrome de l'intestin court : Crofelemer a reçu l'ODD de la FDA et de l'EMA pour le SBS, qui est une condition complexe caractérisée par une diarrhée et/ou une malabsorption sévère des fluides et des nutriments due à la résection chirurgicale de segments intestinaux, à des anomalies congénitales ou à une perte d'absorption associée à la maladie ; l'une ou l'ensemble de ces conditions peuvent nécessiter un soutien parentéral (PS) sous forme de nutrition parentérale (PN) et/ou de fluides intraveineux (IV).

Des études cliniques de preuve de concept initiées par des investigateurs sur la sécurité et l'efficacité de crofelemer pour la réduction de la PS chez les patients atteints de SBS avec défaillance intestinale (SBS-IF) devraient être menées tout au long de 2023. Pour les patients SBS-IF qui subissent la perte significative de leur intestin, la production excessive de liquide et d'électrolytes intestinaux qui en résulte peut entraîner une restriction et un ajustement à vie de l'apport oral d'aliments et de liquides, conduisant à la nécessité d'une PN et/ou de fluides IV pour maintenir l'équilibre des nutriments, des électrolytes et des fluides. Le besoin constant de PN remet en question la capacité des patients à effectuer les activités de la vie quotidienne (AVQ), comme aller à l'école ou au travail, et a un impact significatif sur leur qualité de vie quotidienne (QV).

En outre, la PN à vie peut entraîner des complications potentiellement mortelles comme la septicémie et/ou des défaillances d'organes. Le SBS touche environ 10 000 à 20 000 personnes aux États-Unis, selon la Crohn's & Colitis Foundation, et on estime que la population de patients atteints de SBS en Europe est à peu près de la même taille. Le choléra, une maladie diarrhéique aiguë causée par une infection de l'intestin par la bactérie Vibrio cholerae, est une indication orpheline aux États-Unis.

Comme annoncé en septembre 2022, la FDA a activé la demande de drogue nouvelle de recherche (IND) de la société pour le NP-300, un nouveau candidat médicament botanique pour le soulagement symptomatique et le traitement de la diarrhée modérée à sévère, avec ou sans traitement antimicrobien concomitant, provenant d'infections bactériennes, virales et parasitaires, y compris le Vibrio cholerae. En raison de la très faible incidence et prévalence du choléra aux États-Unis, la société prévoit de demander la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le NP-300 aux États-Unis. Après l'achèvement des activités de développement requises pour soutenir la demande de nouveau médicament (NDA) et l'approbation ultérieure du NP-300 par la FDA pour le soulagement symptomatique et le traitement de la diarrhée due au choléra, la société a l'intention de demander un " Tropical Disease Priority Review Voucher " (" TDPRV ") dans le cadre du programme d'incitation financière de la FDA pour développer le NP-300 pour cette indication. Les bons d'examen prioritaire sont transférables et, dans des transactions passées par d'autres sociétés, ils se sont vendus pour des valeurs allant de 67 à 350 millions de dollars, ce qui permet un retour sur investissement potentiel immédiat dès l'approbation du NP-300 pour l'indication de la diarrhée liée au choléra.

Crofelemer est un médicament botanique (à base de plantes) oral extrait et purifié de la sève de l'écorce rouge, également appelée "sang de dragon", de l'arbre Croton lechleri dans la forêt amazonienne. La société a établi un programme de récolte durable, dans le cadre de pratiques commerciales équitables, pour le croflémer afin de garantir un haut degré de qualité, d'intégrité écologique et de soutien aux communautés indigènes. Le NP-300 est un nouveau médicament botanique oral purifié et dérivé de manière durable de la sève de l'écorce rouge de l'arbre Croton lechleri, la même source que celle du croflémer, et dont le développement est prévu dans le cadre du Botanical Guidance de la FDA.