Intercept Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté la demande de nouveau médicament (NDA) d'Intercept pour l'acide obéticholique (OCA) en vue d'une approbation accélérée pour le traitement des patients atteints de fibrose hépatique pré-cirrhotique due à la stéatohépatite non alcoolique (NASH). La FDA a indiqué qu'elle considérait qu'il s'agissait d'une resoumission complète de classe 2 et a assigné à la NDA une date d'action cible en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), soit le 22 juin 2023. Le calendrier de l'examen de la NDA par la FDA reste sujet à changement.

La NDA est soutenue par un ensemble de preuves solides issues du programme de développement clinique de l'OCA NASH, y compris deux analyses intérimaires positives à 18 mois de l'étude pivotale de phase 3 REGENERATE chez des patients atteints de fibrose hépatique pré-cirrhotique due à la NASH. Dans ces analyses, OCA 25 mg a systématiquement démontré un taux de réponse double de celui du placebo dans la réduction du stade de fibrose hépatique sans aggravation de l'une des trois composantes histologiques de la NASH, un critère d'évaluation conforme au projet de directives de la FDA. De plus, une évaluation détaillée de 2 477 patients dans REGENERATE, y compris près de 1 000 patients sous médicament d'étude pendant au moins quatre ans, fournit un profil de sécurité bien caractérisé, qui peut être surveillé et géré, et qui soutient l'administration chronique d'OCA.