Inhibitor Therapeutics, Inc. a annoncé l'utilisation de l'itraconazole pour traiter les carcinomes basocellulaires dans le syndrome du nævus du carcinome basocellulaire (BCCNS), un syndrome de Gorlin. Ce syndrome cancéreux héréditaire rare se caractérise par des patients présentant des centaines, voire des milliers de carcinomes basocellulaires. Le BCCNS est une maladie orpheline qui compte environ 11 000 patients aux États-Unis.

Inhibitor croit que l'itraconazole a des effets cliniques significatifs sur les BCC, ce qui l'a amené à recruter une équipe de cinq chirurgiens Mohs expérimentés pour former un conseil consultatif scientifique (CCS) chargé d'examiner de façon critique les résultats de l'essai de phase 2b d'Inhibitor sur les BCCNS. Le but du SAB est d'évaluer les avantages cliniques de l'ajout de l'itraconazole aux options thérapeutiques pour les carcinomes basocellulaires chez ces patients. L'objectif initial du CCS est d'examiner les résultats cliniques finaux de l'étude de phase 2b de l'INTI sur l'itraconazole dans les BCCNS.

En raison d'un litige récemment résolu avec l'ancien partenaire fournisseur, les résultats de l'essai sont maintenant disponibles mais n'ont pas été rendus publics, ni partagés avec les chercheurs de l'essai, ni déposés auprès de la FDA à des fins d'orientation. L'essai de phase 2b SCORING achevé en 2018 a évalué 477 lésions cibles préexistantes éligibles à la chirurgie chez 38 patients. Contrairement à pratiquement tous les autres cancers disséminés qui ont un seul primitif avec des lésions métastatiques, la mesure standard de la réponse est RECIST (Response Criteria in Solid Tumors) qui sont des critères de taille basés sur une analyse de la réponse par patient.

Les patients atteints de BCCNS sont principalement préoccupés par le nombre élevé d'interventions chirurgicales nécessaires au cours de leur vie et par le défigurement qui résulte de ces procédures, en particulier sur les parties du corps telles que le visage qui sont exposées au public. Par conséquent, une thérapie sans toxicité significative qui peut réduire le nombre de lésions nécessitant une intervention produisant une cicatrice répondra à un besoin non satisfait pour ces patients. L'examen du rapport de l'étude clinique de phase 2b par le Conseil Scientifique Consultatif se concentrera sur la question de savoir si l'essai SCORING est suffisamment significatif sur le plan clinique pour justifier le dépôt d'une demande de nouveau médicament ("NDA") pour l'itraconazole en tant que premier et seul médicament à être approuvé pour traiter les BCCNS.

Le 8 octobre 2021, la Gorlin Syndrome Alliance (une organisation indépendante à but non lucratif de défense des patients) (GSA) a organisé une réunion EL-PFDD (développement d'un médicament axé sur les patients dirigé de l'extérieur). Cette réunion avait pour but de faire avancer la mission de la GSA, qui est de soutenir de manière réfléchie, d'éduquer de manière complète et de rechercher agressivement les meilleurs traitements et un remède pour les personnes touchées par le syndrome de Gorlin. Elle a obtenu son diplôme de premier cycle à l'université de Cornell et son diplôme de médecine à la faculté de médecine de l'université de Penn State.

Elle est chirurgienne micrographique de Mohs et possède plus de 30 ans d'expérience dans la chirurgie de Mohs et la prise en charge des cancers de la peau. Elle a également réalisé de nombreux essais cliniques liés au cancer de la peau. Le Dr Billingsley a été présidente de l'American College of Mohs Surgery.

Elle est affiliée à la Gorlin Syndrome Alliance et est membre de son comité consultatif médical et scientifique. En outre, le Dr Christensen se concentre sur des questions complexes liées au cancer de la peau, telles que la caractérisation des champs, les stratégies de prévention chez les patients à haut risque et la gestion des cancers de la peau avancés ou agressifs. Le Dr Christensen a publié de nombreux articles sur la pathogenèse et le traitement du cancer de la peau et a participé à des essais cliniques pour des organisations telles que l'American Academy of Dermatology et l'American College of Mohs surgery. Il est actuellement trésorier de l'International Transplant Skin Cancer Collaborative.