ImmunoGen Inc. a annoncé des données actualisées issues d'une analyse intermédiaire de l'essai de phase 2 CADENZA portant sur le pivekimab sunirine (pivekimab) chez des patients atteints d'un néoplasme blastique à cellules dendritiques plasmacytoïdes (BPDCN) en première ligne et récidivant/réfractaire (R/R). Les données seront présentées lors d'une session orale le dimanche 11 juin au congrès 2023 de l'Association européenne d'hématologie (EHA) à Francfort, en Allemagne. L'étude CADENZA recrute des patients atteints de BPDCN en première ligne, y compris ceux atteints d'une maladie de novo et ceux ayant déjà souffert d'une hémopathie maligne ou concomitante (PCHM).

Comme annoncé en août 2022, ImmunoGen s'est aligné sur la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour que l'analyse de l'efficacité soit menée chez des patients atteints de BPDCN de novo, avec la CR/CRc comme critère d'évaluation principal. Le critère d'évaluation secondaire est la durée de la RC/CRc. Le recrutement de la cohorte R/R étant terminé, ImmunoGen prévoit d'achever le recrutement de la cohorte pivot de novo de première ligne cette année et de communiquer les données de première ligne en 2024.

L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au pivekimab pour le traitement de la BPDCN en juin 2020. Le pivekimab bénéficie également de cette désignation aux États-Unis. En octobre 2020, la FDA a accordé au pivekimab la désignation de Breakthrough Therapy dans la BPDCN récidivante/réfractaire.

Le BPDCN est une forme rare de cancer du sang qui présente à la fois des caractéristiques de la leucémie et du lymphome, avec des lésions cutanées caractéristiques, une atteinte des ganglions lymphatiques et une propagation fréquente à la moelle osseuse. Ce cancer agressif nécessite un traitement intensif souvent suivi d'une greffe de cellules souches. Ces déclarations comprennent, sans s'y limiter, les avantages cliniques potentiels du pivekimab dans le BPDCN et la LAM, ainsi que le potentiel d'approbation réglementaire du pivekimab.