Hyundai Bioscience a annoncé le 25 avril son plan de développement clinique d'un médicament anticancéreux métabolique oral à base de niclosamide destiné aux patients atteints d'un cancer incurable causé par des mutations du gène p53. Les mutations du gène p53 sont présentes dans presque tous les types de cancer et provoquent des cancers incurables tels que le cancer de l'ovaire, le cancer de l'utérus, le cancer de l'œsophage, etc. Le gène p53 agit comme le "gardien du génome", détectant les dommages causés à l'ADN cellulaire et induisant la mort de la cellule.

Lorsqu'il est muté, le gène p53 perd sa fonction, ce qui entraîne une résistance aux médicaments anticancéreux existants et une métastase rapide des cellules cancéreuses. Bien que des tentatives de R&D aient été faites pour développer des agents anticancéreux ciblant les cellules cancéreuses mutées p53, ces tentatives n'ont pas réussi à tuer sélectivement les cellules cancéreuses mutées p53 sans endommager les cellules normales. Des recherches antérieures ont montré que le niclosamide est un agent anticancéreux métabolique prometteur.

Le niclosamide peut induire la mort des cellules cancéreuses en régulant les voies métaboliques des cellules cancéreuses et peut résoudre la résistance aux médicaments et les métastases des cellules cancéreuses tout en minimisant les effets secondaires. Il renforce également les effets anticancéreux lorsqu'il est utilisé en combinaison avec un médicament anticancéreux existant. Cependant, le niclosamide n'a pas été développé en tant que médicament anticancéreux depuis plus de 60 ans en raison de sa faible biodisponibilité et de sa courte demi-vie.

Grâce à sa technologie brevetée d'administration de médicaments, Hyundai Bioscience a réussi à développer le niclosamide en tant qu'agent anticancéreux oral en atteignant le niveau de concentration nécessaire (IC50) pour inhiber la prolifération de la plupart des cellules cancéreuses à une dose non toxique (NOAEL). Récemment, dans le cadre d'études in vivo sur le cancer du sein triple négatif, Hyundai Bioscience a démontré que le groupe de thérapie combinant un agent anticancéreux oral à base de niclosamide et le docétaxel, un médicament chimiothérapeutique largement utilisé, présentait des effets anticancéreux 67 % plus élevés que le groupe de traitement par docétaxel seul. Des tests de toxicité à long terme (13 semaines) chez l'animal ont confirmé que la concentration sanguine lors de l'administration de la dose sans effet nocif observé (NOAEL) de niclosamide était de 7 888 ng/mL.

Étant donné que la CI50 pour la plupart des types de cellules cancéreuses est de 65~654 ng/mL, on s'attend à ce que le niclosamide inhibe la prolifération de la plupart des types de cellules cancéreuses même lorsqu'il est administré à une concentration inférieure à un dixième de la dose sans effet nocif observé (NOAEL).