Horizon Therapeutics plc a annoncé de nouveaux résultats d'une analyse post hoc de l'essai pivot de phase 3 N-MOmentum d'UPLIZNA soutenant l'efficacité du médicament chez les Européens vivant avec une NMOSD. Ces données sont présentées lors du 8e congrès de l'Académie européenne de neurologie (EAN), du 25 au 28 juin à Vienne. UPLIZNA a reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne (CE) le 25 avril 2022 et est la première et la seule monothérapie ciblée de déplétion des cellules B CD19+ dont il a été prouvé qu'elle réduit les crises chez les patients adultes atteints de MNOSD et séropositifs à l'immunoglobuline G anti-aquaporine-4 (AQP4-IgG+).

Cette analyse post hoc a comparé les taux de crises, les résultats liés à l'invalidité et la sécurité chez 50 participants à l'essai provenant de l'Union européenne (UE) (y compris des participants de Bulgarie, de République tchèque, d'Estonie, d'Allemagne, de Hongrie et de Pologne) par rapport à 163 participants hors UE. Les participants de l'UE traités par UPLIZNA ont subi moins de crises (12,5 %) que ceux traités par placebo (30 %), partageant des résultats similaires avec les participants hors UE recevant UPLIZNA (10,7 %) ou le placebo (45,2 %). Aucune différence significative dans l'aggravation de l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) n'a été constatée entre les participants de l'UE (15%) et les participants hors UE (14,9%).

Moins d'hospitalisations liées à la MNOSD ont été signalées chez les personnes recevant UPLIZNA par rapport à celles traitées par placebo (moyenne, UE : 1,0 contre 2,0 ; hors UE : 1,0 contre 1,33). La NMOSD est un terme unificateur pour la neuromyélite optique (NMO) et les syndromes apparentés. La NMOSD est une maladie auto-immune neuroinflammatoire rare, grave et récidivante qui attaque le nerf optique, la moelle épinière, le cerveau et le tronc cérébral.

Environ 80 % de tous les patients atteints de NMOSD présentent un test positif pour les anticorps anti-AQP4. L'IgG-AQP4 se lie principalement aux astrocytes dans le système nerveux central et déclenche une réponse immunitaire croissante qui entraîne la formation de lésions et la mort des astrocytes.