HEALIOS K.K. (Healios) mène actuellement deux essais cliniques utilisant le produit à base de cellules souches HLCM051 pour les patients souffrant d'un accident vasculaire cérébral ischémique et du syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) (l'étude ONE-BRIDGE) au Japon. L'étude ONE-BRIDGE est un essai d'efficacité et de sécurité de phase II pour les patients atteints de SDRA induit par une pneumonie. En novembre 2019, le HLCM051 pour le SDRA a été désigné comme un produit de médecine régénérative orphelin par le ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être social (MHLW).

En août et novembre 2021, Healios a annoncé les résultats à 90 et 180 jours de l'étude ONE-BRIDGE, qui ont démontré des résultats prometteurs en termes d'efficacité et de sécurité. Healios a préparé les documents de demande d'approbation du HLCM051 en tant que produit de médecine régénérative orphelin pour le SDRA au Japon et a commencé les consultations avec l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (ci-après, PMDA, et conjointement avec le MHLW les autorités réglementaires). Dans le cadre de ce processus, Healios a tenu fin mars une réunion de consultation préalable à la demande avec la PMDA afin d'obtenir des orientations et des conseils relatifs à sa demande d'approbation du produit.

Au cours de la consultation, bien qu'un certain niveau d'accord ait été atteint en ce qui concerne l'efficacité et la sécurité du HLCM051 pour le SDRA, Healios a été informée que lors d'une future demande d'approbation pour l'indication SDRA, elle doit ajouter certaines données justificatives au dossier de demande proposé. À la lumière de ces conseils, Healios continuera à discuter avec les autorités réglementaires de la nature des données justificatives requises, y compris l'utilisation potentielle de certaines données cliniques de l'étude MACoVIA pour le produit dans l'indication ARDS actuellement menée aux États-Unis. Healios n'envisage pas actuellement de déposer une demande d'homologation au deuxième trimestre 2022.

Healios procédera rapidement aux démarches décrites ci-dessus et continuera à travailler en vue d'une demande anticipée. Bien que cela soit indéterminé à l'heure actuelle, il est prévu qu'une demande d'agrément n'aura probablement pas lieu au cours de l'exercice actuel. Healios informera rapidement dès qu'elle identifiera des circonstances supplémentaires à divulguer à l'avenir, telles que les résultats des consultations importantes avec les autorités réglementaires.

Cette affaire n'a pour l'instant aucun impact sur la performance de l'entreprise pour l'exercice fiscal se terminant en décembre 2022. Healios annoncera rapidement toutes les questions futures qui nécessitent une divulgation, y compris tout impact potentiel sur les dépenses liées aux exigences supplémentaires de la PMDA.