Harmony Biosciences a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande d'autorisation de mise sur le marché (sNDA) pour les comprimés de WAKIX (pitolisant) dans le traitement de la somnolence diurne excessive (EDS) chez les enfants âgés de 6 ans et plus souffrant de narcolepsie. La FDA a séparé la demande en deux sNDAs à des fins administratives afin de délivrer une autorisation pour le traitement de la somnolence diurne excessive et une réponse complète pour le traitement de la cataplexie chez les patients pédiatriques (6 à < 18 ans) atteints de narcolepsie. La FDA a accordé un examen prioritaire à la sNDA sur la base d'une étude de phase 3 menée par Bioprojet, qui a évalué la sécurité et l'efficacité du pitolisant chez des patients âgés de 6 à moins de 18 ans atteints de narcolepsie, avec ou sans cataplexie.

Sur la base des résultats de cette étude, Bioprojet a reçu l'année dernière l'autorisation de l'Agence européenne des médicaments d'étendre l'indication de WAKIX au traitement de la narcolepsie chez les enfants âgés de 6 ans et plus, avec ou sans cataplexie. WAKIX a d'abord été approuvé par la FDA en août 2019 pour le traitement du SDE chez les patients adultes atteints de narcolepsie, puis pour le traitement de la cataplexie chez les patients adultes atteints de narcolepsie en octobre 2020. Premier traitement de sa catégorie doté d'un nouveau mécanisme d'action, WAKIX fonctionne comme un antagoniste/inverse agoniste sélectif du récepteur de l'histamine 3 (H3) qui ciblerait le système histaminique pour favoriser l'éveil.