Gracell Biotechnologies Inc. a présenté des données de suivi à plus long terme d'un essai de phase 1 à l'initiative de l'investigateur (IIT) évaluant GC012F, un candidat thérapeutique CAR-T autologue à double cible CD19 et antigène de maturation des cellules B (BCMA), en tant que traitement de première ligne pour les patients atteints de myélome multiple à haut risque nouvellement diagnostiqué (NDMM) et éligibles à une transplantation. Le résumé (P-136) a été présenté sous forme de poster lors de la 20e réunion annuelle de l'International Myeloma Society (IMS) à Athènes, en Grèce. Le GC012F a démontré un taux de réponse global (ORR) de 100% et un taux de MRD- sCR de 100% parmi 19 patients NDMM à haut risque éligibles à une transplantation à la date limite des données du 1er août 2023.

Les données incluent un suivi à plus long terme des 16 premiers patients, pour lesquels les premiers résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Society for Hematology (ASH) en 2022, ainsi que trois autres patients recrutés et traités. Les données ont également montré que le GC012F était bien toléré et qu'aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé dans cette application de première ligne de la thérapie CAR-T. Dans le cadre de l'IIT de phase 1, ouvert et à un seul bras, des patients atteints de NDMM ont été recrutés et traités avec le GC012F à trois niveaux de dose cible.

Tous les patients présentaient une ou plusieurs caractéristiques à haut risque, dont 89 % étaient classés au stade II ou III selon le Revised International Staging System (R-ISS) et 63 % avaient un plasmocytome extramédullaire. À la date de clôture des données, le 1er août 2023, avec un suivi médian de 15,3 mois (intervalle : 3,1-24,5 mois), les 19 patients évaluables ont obtenu des taux de réponse élevés après la perfusion de GC012F : 100% (19/19) ORR ; 100% (19/19) sCR ; 100% (19/19) des patients ont obtenu une négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD), évaluée par Euroflow avec une sensibilité de 10-6 ; la durée médiane de la réponse (DOR) n'a pas été atteinte. Le GC012F a continué à montrer un profil de sécurité favorable dans le suivi à long terme, sans nouveaux résultats de sécurité : Seul un syndrome de libération de cytokines (SRC) de faible intensité a été rapporté ; parmi les six patients présentant un SRC de grade 1 ou 2, la plupart des cas étaient de grade 1 (5/19, 26%) avec un seul cas de grade 2 (1/19, 5%) ; aucun SRC de quelque grade que ce soit n'est survenu chez les 68% (13/19) de patients restants ; aucune toxicité associée aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) de quelque grade que ce soit n'a été observée.