Freeline Therapeutics a annoncé un nouveau nom et une nouvelle marque pour refléter son objectif de développer une nouvelle génération de thérapies géniques et de faire progresser la pratique de la médecine génétique. S'appuyant sur des données convaincantes concernant son programme phare FLT201, un candidat de thérapie génique hautement différencié pour la maladie de Gaucher, Spur poursuit une stratégie de recherche ambitieuse afin de libérer les promesses de la thérapie génique pour des maladies chroniques plus répandues, à commencer par la maladie de Parkinson et certaines formes de maladies cardio-vasculaires. Freeline a également annoncé l'acquisition de SwanBio Therapeutics, qui ajoute à son portefeuille de produits en phase clinique un programme de thérapie génique potentiellement le premier de sa catégorie pour l'adrénomyéloneuropathie (AMN), une maladie neurodégénérative dévastatrice, ainsi que des capacités renforcées dans les troubles du système nerveux central (SNC) qui peuvent être exploitées dans le cadre de ses programmes sur l'AMN et sur la maladie de Parkinson. Le programme AMN, SBT101, fait actuellement l'objet d'un essai clinique de phase 1/2, et Spur prévoit de présenter une première mise à jour sur l'innocuité de la cohorte à plus forte dose de cet essai au cours du premier semestre de l'année prochaine.

Il n'existe aucun traitement approuvé pour l'AMN, et SBT101 est le seul candidat de thérapie génique en développement pour cette maladie. Syncona Ltd, actionnaire fondateur de Freeline et de SwanBio et investisseur de premier plan dans le domaine des sciences de la vie, qui se consacre à la création, au développement et à l'expansion de leaders mondiaux dans ce domaine, s'est engagé à verser 50 millions de dollars supplémentaires (40 millions de livres sterling) pour soutenir le développement du portefeuille de produits élargi. Spur prévoit de lancer un essai de phase 3 pour FLT201 en 2025 dans la maladie de Gaucher.

La maladie de Gaucher est incurable et, même avec les traitements actuels, de nombreux patients continuent de présenter des symptômes débilitants. Les données récemment publiées de l'essai de phase 1/2 GALILEO-1 soulignent le potentiel de FLT201 à établir une nouvelle norme de soins pour la maladie de Gaucher. Les données montrent qu'une dose unique de FLT201 a entraîné des réductions spectaculaires de l'accumulation toxique de glucosylsphinogsine (lyso-Gb1), l'un des meilleurs prédicteurs de la réponse clinique et de la gravité de la maladie de Gaucher, chez les patients qui ont eu des niveaux élevés persistants malgré des années de traitement avec les thérapies actuellement approuvées. Des signes précoces d'amélioration clinique de la fatigue et de la charge de la moelle osseuse ont également été observés.

FLT201 a démontré un profil d'innocuité et de tolérabilité favorable. S'appuyant sur ses travaux sur la maladie de Gaucher, le programme de recherche de Spur sur la maladie de Parkinson se concentre sur un sous-ensemble de patients présentant des mutations dans le gène GBA1, le même gène impliqué dans la maladie de Gaucher. Le programme utilise le même transgène que le FLT201.

Spur continue d'optimiser le transgène pour l'expression dans le cerveau et identifie la meilleure capside et la meilleure voie d'administration pour délivrer son transgène propriétaire GBA1-85 dans les zones clés du cerveau affectées par la maladie de Parkinson. Spur prévoit de sélectionner un candidat au développement dans le courant de l'année afin de procéder à des études précliniques destinées à soutenir l'avancement du programme vers des essais cliniques. Il n'existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie de Parkinson, et ce programme pourrait constituer une première étape vers une thérapie génique pour des centaines de milliers de personnes atteintes de la maladie de Parkinson GBA1 dans le monde.

En outre, Spur a un programme de recherche qui s'appuie sur une série de protéines cardioprotectrices prometteuses pour développer des candidats à la thérapie génique pour les maladies cardiovasculaires, en commençant par un sous-ensemble sévère d'insuffisance cardiaque chronique.