Freeline Therapeutics Holdings plc a annoncé qu'elle a commencé à doser la deuxième cohorte de son essai de confirmation de dose B-LIEVE de phase 1/2 du FLT180a chez les personnes atteintes d'hémophilie B. Sur la base de la force des données de la première cohorte et conformément aux conseils d'un comité indépendant de surveillance des données, les patients de la deuxième cohorte recevront la même faible dose (7,7e11 vg/kg) de FLT180a et le même régime prophylactique optimisé de gestion immunitaire que ceux utilisés dans la première cohorte. Le dosage de la première cohorte s'est achevé en avril et les données initiales de cette cohorte seront présentées au congrès de l'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) qui se tiendra du 9 au 13 juillet 2022 à Londres, au Royaume-Uni. Freeline prévoit de présenter des données actualisées sur B-LIEVE au cours du second semestre 2022 et du premier semestre 2023, et de lancer les activités de démarrage de la phase 3 au cours du premier semestre 2023.

En parallèle, le suivi à long terme de l'essai de dosage B-AMAZE continue de soutenir la conviction de la société quant au potentiel du FLT180a à fournir une guérison fonctionnelle aux personnes atteintes d'hémophilie B. Dans les études de marché, les médecins ont classé la normalisation prévisible et durable du taux de facteur IX comme les attributs préférés d'une thérapie génique à base d'AAV afin que les patients éligibles puissent être libérés des saignements.