Freeline Therapeutics Holdings plc a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour le FLT201 en tant que thérapie génique expérimentale pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1. Le FLT201 est constitué d'une capside AAV puissante et de conception rationnelle (AAVS3) contenant une cassette d'expression qui code pour une nouvelle variante de la glucocérébrosidase (GCasevar85) sous le contrôle d'un promoteur spécifique au foie. Le GCasevar85 contient deux nouvelles substitutions d'acides aminés par rapport à la GCase humaine de type sauvage, ce qui entraîne une multiplication par 20 de la demi-vie de la GCase dans des conditions de pH lysosomal, mais des paramètres catalytiques similaires à ceux de la GCase de type sauvage et de l'enzyme de substitution (ERT). Freeline a lancé l'essai de phase 1/2 de détermination de la dose de FLT201 à la fin de 2021 en Europe et prévoit de doser deux patients dans la première cohorte de dose au cours du premier semestre 2022, les premières données sur la sécurité et les biomarqueurs de la première cohorte étant attendues au troisième trimestre 2022. La société prévoit de communiquer les données sur tous les patients dosés, y compris ceux dosés au troisième trimestre, avant la fin de l'année 2022.