Fennec Pharmaceuticals Inc. a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis une opinion positive et recommandé l'octroi d'une autorisation de mise en marché pour Pedmarqsio (thiosulfate de sodium) u connu sous le nom de PEDMARK® aux États-Unis u pour la prévention de l'ototoxicité (perte auditive) induite par la chimiothérapie au cisplatine chez les patients âgés de 1 mois à < 18 ans souffrant de tumeurs solides localisées et non métastatiques. Lorsqu'il sera officiellement approuvé par la Commission européenne, Pedmarqsi sera le premier et le seul traitement approuvé dans l'Union européenne (UE) pour répondre à ce besoin médical important non satisfait. Le CHMP a adopté son avis positif sur les données de sécurité et d'efficacité de deux études pivotales de phase 3, ouvertes et randomisées (SIOPEL 6 et Clinical Oncology Group [COG] Protocol ACCL0431), qui ont comparé Pedmarqsi plus un traitement à base de cisplatine à un traitement à base de cisplatine seul pour la réduction de la perte auditive induite par le cisplatine chez les patients pédiatriques.

Dans les deux études, l'incidence de la perte auditive était systématiquement et significativement plus faible dans le groupe Pedmarqsi plus cisplatine que dans le groupe cisplatine seul - 28,6 % contre 56,4 % (p = 0,004) et 35,1 % contre 67,3 % (p = 0,001) - dans les études COG ACCLO431 et SIOPEL6, respectivement.

Les effets indésirables les plus fréquents (= 25 % avec une différence entre les bras de > 5 % par rapport au cisplatine seul) dans SIOPEL6 étaient les vomissements, les infections, les nausées, la diminution de l'hémoglobine et l'hypernatrémie. L'effet indésirable le plus fréquent (=25% avec une différence entre les bras de >5% par rapport au cisplatine seul) dans COG ACCL0431 était l'hypokaliémie. La recommandation du CHMP va maintenant être examinée par la Commission européenne, la ratification de la recommandation du CHMP est attendue pour le début du mois de juin 2023.

PEDMARK a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine en septembre 2022.