Egetis Therapeutics AB (publ) a annoncé que la société avait soumis à l'Agence européenne des médicaments (EMA) une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour Emcitate (tiratricol) dans le traitement de la déficience en MCT8. Il s'agit d'une étape importante vers la mise à disposition des patients du premier traitement approuvé pour la déficience en MCT8 et d'un jalon transformateur pour la société. Emcitate a reçu de l'EMA la désignation de médicament orphelin pour la déficience en MCT8 et, après approbation par la Commission européenne, pourra bénéficier d'une exclusivité commerciale de 10 ans au sein de l'UE.

Le délai médian d'examen des demandes d'autorisation de mise sur le marché dans l'UE est d'environ 13 à 14 mois. Comme convenu avec la FDA américaine, Egetis mène une étude pivot randomisée, contrôlée par placebo (ReTRIACt) sur 16 patients évaluables afin de vérifier les résultats sur les niveaux de l'hormone thyroïdienne T3 observés lors d'essais cliniques et de publications antérieurs. L'étude a commencé à recruter en juillet de cette année et le recrutement des patients se déroule comme prévu.

Les premiers résultats sont attendus au cours du premier semestre 2024 et Egetis a l'intention de soumettre une demande de nouveau médicament (NDA) aux États-Unis pour Emcitate à la mi-2024 en vertu de la désignation accélérée (Fast-Track Designation) accordée par la FDA. En plus des essais cliniques terminés et en cours avec Emcitate, plus de 180 patients dans plus de 25 pays sont actuellement traités avec Emcitate dans le cadre des programmes Expanded Access/Named Patient Use/Compassionate Use de la société.