Editas Medicine annonce de nouvelles données de sécurité et d'efficacité issues de l'étude Edithal sur Reni-Cel chez 7 patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, présentées au congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (Eha)
Le 14 juin 2024 à 09:00
Partager
Editas Medicine, Inc. a annoncé de nouvelles données de sécurité et d'efficacité chez 7 patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) traités par renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel ; anciennement connu sous le nom de EDIT-301) dans l'essai clinique de phase 1/2 EdiTHAL. Reni-cel, le premier médicament expérimental de thérapie cellulaire par édition de gènes AsCas12a, est étudié dans le cadre de l'essai EdiTHAL en tant que médicament potentiel d'édition de gènes unique et durable pour les personnes atteintes de TDT. Dans l'essai EdiTHAL à ce jour, reni-cel a été bien toléré et continue de démontrer un profil de sécurité compatible avec un conditionnement myéloablatif au busulfan et une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues chez tous les patients (N=7).
Après le traitement par reni-cel, tous les patients de l'étude EdiTHAL ont connu une augmentation précoce et importante de l'hémoglobine totale (Hb) et de l'hémoglobine fœtale (HbF) et n'ont pas subi de transfusion lors du dernier suivi pendant une période allant de 4,1 à 12,8 mois (N=7). Tous les patients de l'essai EdiTHAL ont subi 1,0 cycle d'aphérèse et de mobilisation.
Editas Medicine, Inc. est une société d'édition du génome en phase clinique. La société se concentre sur le développement de médicaments génomiques potentiellement transformateurs pour traiter un large éventail de maladies graves. Elle a développé une plateforme propriétaire d'édition de gènes basée sur la technologie CRISPR. CRISPR utilise un complexe protéine-acide ribonucléique (ARN) composé d'une enzyme, dont la protéine associée à CRISPR 9 (Cas9) ou Cas12a (CRISPR de Prevotella et Francisella 1, également connue sous le nom de Cpf1), liée à une molécule d'acide ribonucléique (ARN) guide conçue pour reconnaître une séquence particulière d'acide désoxyribonucléique (ADN). La société est engagée dans le développement de médicaments d'édition de gènes administrés par voie intraveineuse, dans lesquels le médicament est injecté ou perfusé au patient pour modifier les cellules à l'intérieur de son corps. Son programme phare, reni-cel, est un médicament expérimental d'édition de gènes ex vivo pour traiter la drépanocytose, une maladie sanguine héréditaire grave qui entraîne une mort prématurée, et la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
Editas Medicine annonce de nouvelles données de sécurité et d'efficacité issues de l'étude Edithal sur Reni-Cel chez 7 patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions, présentées au congrès annuel de l'Association européenne d'hématologie (Eha)