Editas Medicine, Inc. a annoncé de nouvelles données de sécurité et d'efficacité chez 7 patients atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT) traités par renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel ; anciennement connu sous le nom de EDIT-301) dans l'essai clinique de phase 1/2 EdiTHAL. Reni-cel, le premier médicament expérimental de thérapie cellulaire par édition de gènes AsCas12a, est étudié dans le cadre de l'essai EdiTHAL en tant que médicament potentiel d'édition de gènes unique et durable pour les personnes atteintes de TDT. Dans l'essai EdiTHAL à ce jour, reni-cel a été bien toléré et continue de démontrer un profil de sécurité compatible avec un conditionnement myéloablatif au busulfan et une greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues chez tous les patients (N=7).

Après le traitement par reni-cel, tous les patients de l'étude EdiTHAL ont connu une augmentation précoce et importante de l'hémoglobine totale (Hb) et de l'hémoglobine fœtale (HbF) et n'ont pas subi de transfusion lors du dernier suivi pendant une période allant de 4,1 à 12,8 mois (N=7). Tous les patients de l'essai EdiTHAL ont subi 1,0 cycle d'aphérèse et de mobilisation.