Dyne Therapeutics, Inc. a annoncé que le DYNE-251, un traitement expérimental pour les mutations de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) qui se prêtent au saut de l'exon 51, a reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Le DYNE-251 est évalué dans le cadre de l'essai clinique DELIVER de phase 1/2. La désignation de médicament orphelin est accordée par la FDA aux médicaments ou produits biologiques destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic d'une maladie ou d'une affection rare qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Dans le cadre du programme de désignation des maladies pédiatriques rares de la FDA, cette dernière peut accorder un bon d'examen prioritaire à un promoteur qui reçoit une approbation de produit pour une maladie pédiatrique rare.