La demande de licence biologique (BLA) de Daiichi Sankyo et AstraZeneca pour le datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) a été acceptée aux États-Unis pour le traitement des patientes adultes atteintes d'un cancer du sein non résécable ou métastatique à récepteurs hormonaux positifs (HR) et HER2 négatifs (IHC 0, IHC 1+ ou IHC 2+/ISH-) qui ont reçu un traitement systémique antérieur pour une maladie non résécable ou métastatique. Datopotamab deruxtecan est un conjugué anticorps-médicament (ADC) dirigé par TROP2, découvert par Daiichi Sankyo et développé conjointement par Daiichi Sankyo et AstraZeneca. La date du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la date d'action de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour sa décision réglementaire, est le 29 janvier 2025.

La BLA est basée sur les résultats de l'essai pivot de phase 3 TROPION-Breast01, qui ont été présentés lors d'un symposium présidentiel au congrès 2023 de la Société européenne d'oncologie médicale (#ESMO23) et lors d'une présentation orale au symposium 2023 de San Antonio sur le cancer du sein (#SABCS23). Dans cet essai, le datopotamab deruxtecan a démontré une amélioration statistiquement et cliniquement significative pour le double critère principal de survie sans progression (PFS) par rapport à la chimiothérapie choisie par l'investigateur chez des patientes atteintes d'un cancer du sein non résécable ou métastatique HR positif, HER2 négatif, précédemment traitées par une thérapie endocrinienne et au moins une thérapie systémique. Pour le double critère principal de survie globale (OS), les résultats intermédiaires sont numériquement en faveur du datopotamab deruxtecan par rapport à la chimiothérapie, mais ils n'étaient pas mûrs au moment de la coupure des données.

L'essai se poursuit et la survie globale sera évaluée lors d'analyses ultérieures. Le profil de sécurité du datopotamab deruxtecan était conforme à celui observé dans d'autres essais en cours et aucun nouveau problème de sécurité n'a été identifié. Les effets indésirables liés au traitement de grade 3 ou plus les plus fréquents dans les groupes datopotamab deruxtecan et chimiothérapie, respectivement, ont été la neutropénie (1 % vs.

31%), la stomatite (6% vs. 3%), la fatigue (2% vs. 2%) et l'anémie (1% vs.

2%). Une BLA supplémentaire pour le datopotamab deruxtecan, basée sur les résultats de l'étude pivot de phase 3 TROPION-Lung01, est en cours d'examen aux Etats-Unis pour le traitement des patients adultes atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique et nonsquameux, qui ont déjà reçu un traitement systémique. D'autres demandes d'autorisation pour le datopotamab deruxtecan dans le cancer du poumon et du sein sont en cours au niveau mondial.