CymaBay Therapeutics, Inc. a annoncé avoir soumis à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis une demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) pour un traitement expérimental, le séladelpar, destiné à la prise en charge de la cholangite biliaire primitive, y compris le prurit chez les adultes sans cirrhose ou avec une cirrhose compensée (Child Pugh A) qui ne répondent pas de manière adéquate ou qui ne tolèrent pas l'acide ursodésoxycholique (UDCA). CymaBay a demandé un examen prioritaire de la NDA qui, s'il est accepté, signifierait que la FDA prévoit d'achever son examen dans les six mois suivant l'acceptation de la demande. Le Seladelpar a reçu de la FDA la désignation de Breakthrough Therapy et est le seul agoniste delpar, ou PPARd, puissant, sélectif et actif par voie orale. Les résultats de l'essai de phase 3 ont démontré une amélioration statistiquement significative des marqueurs de la cholestase liés au risque de progression et du prurit lié à la CBP.

La demande complète de NDA est soutenue par des données solides évaluant le profil d'efficacité et de tolérabilité du séladelpar chez plus de 500 participants atteints de CBP dans les études de phase 3 RESPONSE et ENHANCE contrôlées par placebo, l'étude ASSURE à long terme en ouvert, ainsi que dans des études antérieures de phase 2. La FDA accorde le statut de "Breakthrough Therapy Designation" aux agents expérimentaux destinés à traiter une maladie grave et dont les données cliniques préliminaires indiquent qu'ils peuvent apporter une amélioration substantielle par rapport aux traitements disponibles sur un critère d'évaluation cliniquement significatif. La FDA a mis à jour la désignation de Breakthrough Therapy pour le seladelpar en octobre 2023 en reconnaissance des données qui indiquent que le seladelpar peut apporter une amélioration significative par rapport à la thérapie existante sur la base d'une réduction de la phosphatase alcaline (ALP) et d'une amélioration du prurit chez les patients sans cirrhose ou avec une cirrhose compensée.

CymaBay a l'intention de déposer des demandes d'autorisation de mise sur le marché auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA) et de l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) au cours du premier semestre 2024. Seladelpar a reçu le statut de médicament prioritaire (PRIME) de la part de l'EMA, dans le cadre du programme visant à optimiser les plans de développement et à accélérer l'évaluation des médicaments prioritaires afin qu'ils puissent atteindre les patients plus tôt.