CymaBay Therapeutics, Inc. a annoncé que la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) du séladelpar, pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) avec prurit chez les adultes sans cirrhose ou avec une cirrhose compensée (Child Pugh A) qui ne répondent pas de manière adéquate ou qui ne tolèrent pas l'acide ursodésoxycholique, a été validée et va maintenant être examinée par l'Agence européenne des médicaments (EMA). Le séladelpar est un agoniste puissant et sélectif du récepteur delta activé par les proliférateurs de peroxysomes (PPARd), ou delpar, en cours de développement pour le traitement de la CBP. La demande d'AMM comprend des données issues de l'ensemble du programme de développement clinique du seladelpar pour la CBP chez plus de 500 personnes atteintes de CBP, y compris de l'étude pivot de phase 3 RESPONSE, en double aveugle, contrôlée par placebo, qui a été récemment publiée dans le New England Journal of Medicine.

Le critère d'évaluation principal de l'étude reflète les études d'enregistrement de l'actuel traitement de deuxième ligne de la CBP autorisé par l'EMA. Dans cette étude, le séladelpar a démontré des améliorations statistiquement significatives des marqueurs biochimiques de la progression de la maladie et du prurit lié à la CBP (démangeaisons), critères d'évaluation pré-spécifiés. Le nombre d'événements indésirables était similaire dans les groupes traités par le seladelpar et le placebo.

La demande est également étayée par les données de l'étude de phase 3 ENHANCE, de l'étude ouverte à long terme ASSURE, des études de phase 2, des études précliniques et comprend des données relatives à la chimie, à la fabrication et aux contrôles. Dans le cadre de la procédure européenne d'autorisation centralisée, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA examinera la demande pour les 27 États membres de l'Union européenne, ainsi que pour l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège. Le Seladelpar a reçu le statut de médicament prioritaire (PRIME) de l'EMA en 2016, dans le cadre de son programme visant à renforcer le soutien au développement de médicaments ciblant un besoin médical non satisfait.

Le Seladelpar a été accepté pour examen par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency). La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté une demande de nouveau médicament pour le séladelpar en vue d'une évaluation prioritaire.