Cyclerion Therapeutics, Inc. a annoncé les progrès du développement clinique du CY6463, son programme principal. Encéphalomyopathie mitochondriale, acidose lactique et épisodes de type AVC (MELAS). L'essai MELAS (NCT04475549) est une étude ouverte, à un seul bras, portant sur le CY6463 administré par voie orale en une prise quotidienne chez des adultes âgés de 18 ans ou plus atteints de MELAS.

L'étude comprend des mesures de sécurité, de tolérabilité, de pharmacocinétique et d'effets pharmacodynamiques exploratoires, y compris l'IRM et divers biomarqueurs pertinents pour la maladie. Le recrutement de l'étude est terminé, et les données de base sont attendues au deuxième trimestre 2022. Déficit cognitif associé à la schizophrénie (CIAS).

L'étude CIAS (NCT04972227) est une étude randomisée, contrôlée par placebo, à doses multiples croissantes du CY6463 oral, en une prise quotidienne, chez des adultes âgés de 18 à 50 ans ayant reçu un diagnostic de schizophrénie. L'étude comprend des mesures de sécurité, de tolérance, de pharmacocinétique et de pharmacodynamique, y compris une large batterie d'évaluations basées sur l'EEG et une batterie informatisée de tests de performance cognitive. Le recrutement de l'étude est terminé, et les données de base sont attendues au troisième trimestre de 2022.

Maladie d'Alzheimer avec pathologie vasculaire (ADv). L'essai ADv (NCT04798989) est une étude randomisée, contrôlée par placebo, portant sur le CY6463 administré par voie orale, une fois par jour, sur une période de douze semaines. Les participants à l'étude doivent présenter une pathologie confirmée de la maladie d'Alzheimer, évaluée par des biomarqueurs TEP ou LCR, des facteurs de risque cardiovasculaire, ainsi qu'une maladie légère à modérée des petits vaisseaux sous-corticaux, évaluée par IRM.

L'étude évaluera la sécurité, la tolérabilité et la pharmacocinétique et explorera l'impact du CY6463 sur divers biomarqueurs pharmacodynamiques pertinents pour la maladie (par exemple, EEG, IRM, biomarqueurs neuroinflammatoires) et sur la performance cognitive. L'étude ADv est active et le recrutement est en cours.