CStone Pharmaceuticals a annoncé que les résultats de l'étude NAVIGATOR China Bridging Study d'AYVAKIT® (avapritinib) ont été publiés dans The Oncologist. Les résultats ont montré qu'AYVAKIT était généralement bien toléré, qu'il présentait une activité antitumorale marquée chez les patients chinois atteints de tumeurs stromales gastro-intestinales ("GIST") présentant une mutation PDGFRA D842V, et ont mis en évidence des données d'efficacité en tant que traitement de quatrième ligne ou de ligne ultérieure. AYVAKIT® est un inhibiteur puissant, sélectif et disponible par voie orale des kinases mutantes KIT et PDGFRA, découvert par Blueprint Medicines, partenaire de CStone.

CStone a conclu un accord exclusif de collaboration et de licence avec Blueprint Medicines pour le développement et la commercialisation d'AYVAKIT en Chine continentale, y compris Hong Kong, Macao et Taiwan. L'étude est un essai clinique multicentrique ouvert de phase 1/2 conçu pour évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et l'activité antitumorale d'AYVAKIT® chez des patients chinois atteints de GIST non résécables ou métastatiques. La réponse tumorale a été évaluée selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides (RECIST) version 1.1, et toutes les réponses ont été confirmées.

Chez 28 patients atteints de GIST présentant des mutations D842V du PDGFRA, les taux de réponse objective ("ORR") évalués par le comité indépendant d'examen radiologique ("IRRC") et par l'investigateur étaient respectivement de 75% et 79%. Les taux de bénéfices cliniques ("CBR") étaient tous deux de 86%. La durée médiane de la réponse ("DOR") et la survie sans progression (PFS) n'ont pas été atteintes.

Les données sur la survie globale ("OS") étaient immatures, et le taux de survie globale à 12 mois était de 92%. Les ROC évalués par l'IRRC et par les investigateurs chez 23 patients atteints de GIST en quatrième ligne ou plus tard étaient de 22% et 35%, respectivement. Les TRC étaient tous deux de 57 %.

La DOR médiane évaluée par l'IRRC n'a pas été atteinte, et la SSP médiane était de 5,6 mois. La DOR médiane évaluée par les investigateurs était de 9,4 mois, et la SSP était de 5,6 mois. Les données sur la SG étaient immatures, et le taux de SG à 12 mois était de 61 %.

AYVAKIT® a eu un profil de sécurité généralement bien toléré chez les patients chinois atteints de GIST. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé.