Citius Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a émis une lettre de réponse complète concernant la demande de licence de produit biologique (BLA) de la société pour l'approbation de la dénileukine diftitox ("LYMPHIRTM"), une protéine de fusion IL-2-toxine diphtérique conçue pour le traitement des patients atteints de lymphome cutané à cellules T (CTCL) récurrent ou réfractaire après au moins un traitement systémique antérieur. La FDA a demandé à Citius d'intégrer des tests de produits améliorés et des contrôles supplémentaires convenus avec la FDA au cours de l'examen de la demande de mise sur le marché. Il est important de noter qu'aucun problème n'a été soulevé en ce qui concerne l'ensemble des données cliniques relatives à la sécurité et à l'efficacité soumises avec la BLA, ou les informations de prescription proposées.

LYMPHIR est une protéine de fusion recombinante qui combine le domaine de liaison du récepteur de l'interleukine-2 (IL-2) avec des fragments de toxine diphtérique. L'agent se lie spécifiquement aux récepteurs de l'IL-2 à la surface des cellules, provoquant l'inhibition de la synthèse des protéines par les fragments de toxine diphtérique qui ont pénétré dans les cellules. En 2011 et 2013, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin à LYMPHIR pour le traitement du PTCL et du CTCL, respectivement.

En 2021, la dénileukine diftitox a reçu l'autorisation de mise sur le marché au Japon pour le traitement du CTCL et du lymphome périphérique à cellules T (PTCL). Par la suite, en 2021, Citius a acquis une licence exclusive avec les droits de développement et de commercialisation de LYMPHIR sur tous les marchés, à l'exception du Japon et de certaines régions d'Asie. Le lymphome cutané à cellules T est un type de lymphome cutané non hodgkinien (LNH) qui se présente sous diverses formes et qui est le type le plus courant de lymphome cutané.

Dans le LTC, les cellules T, un type de lymphocyte jouant un rôle dans le système immunitaire, deviennent cancéreuses et se transforment en lésions cutanées, entraînant une diminution de la qualité de vie des patients atteints de cette maladie en raison de douleurs et d'un prurit intenses. Le mycosis fongoïde (MF) et le syndrome de Sézary (SS) représentent la majorité des cas de LCT. Selon le type de CTCL, la maladie peut évoluer lentement et peut prendre de plusieurs années à plus de dix ans avant d'atteindre le stade de la tumeur.

Cependant, une fois que la maladie a atteint ce stade, le cancer est extrêmement malin et peut se propager aux ganglions lymphatiques et aux organes internes, ce qui entraîne un mauvais pronostic. Compte tenu de la durée de la maladie, les patients passent généralement par plusieurs agents pour contrôler la progression de la maladie. Le CTCL touche deux fois plus souvent les hommes que les femmes et est généralement diagnostiqué pour la première fois chez des patients âgés de 50 à 60 ans.

Hormis la greffe de cellules souches allogéniques, pour laquelle seule une petite fraction des patients peut prétendre, il n'existe actuellement aucune thérapie curative pour les LCT avancés.