Chimerix, Inc. annonce la publication dans Clinical Cancer Research des données positives de l'étude de phase 2 ONC201 sur les tumeurs neuroendocrines
Le 18 janvier 2022 à 22:01
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Chimerix, Inc. a annoncé qu'un article révisé par des pairs intitulé "Phase 2 Study of ONC201 in Neuroendocrine Tumors including Pheochromocytoma-Paraganglioma (PC-PG) and Desmoplastic Small Round Cell Tumor (DSRCT)" a été publié dans la revue Clinical Cancer Research. Un résumé intermédiaire de certaines cohortes de cette étude avait déjà été présenté lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2021. ONC201 est une petite molécule administrée par voie orale, antagoniste des récepteurs dopaminergiques D2 (DRD2) et agoniste de la protéase caséinolytique (ClpP). Cette étude ouverte de phase 2 initiée par les investigateurs a traité 30 patients atteints de tumeurs neuroendocrines rares. Les patients atteints de paragangliome ont été séparés en deux cohortes distinctes recevant ONC201 une ou deux fois par semaine. Une troisième cohorte comprenait des patients atteints d'autres tumeurs neuroendocriniennes, dont la tumeur desmoplastique à petites cellules rondes (DSRCT), recevant une dose hebdomadaire d'ONC201. Le critère d'évaluation principal était la réponse radiographique mesurée selon les critères RECIST. Dans la cohorte de patients atteints de paragangliome recevant ONC201 une fois par semaine, 50 % (5/10) des patients ont présenté une réponse partielle (RP) et deux autres patients ont présenté une maladie stable (DS) qui a duré plus de trois mois. Cinq des 10 patients de cette cohorte ont été traités pendant plus d'un an. Parmi la cohorte de patients atteints de paragangliome et recevant ONC201 deux fois par semaine, une réponse partielle (RP) et sept stabilités de la maladie ont été observées ; cette cohorte comprend quatre des huit patients qui sont passés de la cohorte de dosage hebdomadaire à la cohorte de dosage hebdomadaire. La troisième cohorte d'autres tumeurs neuroendocrines comprenait un PR (DSRCT) et deux SD (DSRCT ; neuroblastome) qui ont duré plus de trois mois. Il est important de noter que dans toutes les cohortes, il n'y a pas eu de diminution de l'indice de performance Karnofsky (KPS) à la semaine 12 pour 93% des patients (28/30) et aucune modification de la dose en raison d'effets indésirables liés au traitement.
Chimerix, Inc. est une société de biotechnologie. La société se concentre sur le développement de médicaments qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits. Le produit de la société, l'imipridone, est une thérapie anticancéreuse qui comprend l'ONC201, qui est en phase de développement clinique pour le gliome mutant H3 K27M en tant qu'indication principale. En outre, l'imipridone ONC206 fait l'objet d'essais cliniques à doses croissantes. Les imipridones ciblent des récepteurs spécifiques couplés aux protéines G (GPCR) et la protéase caséinolytique P (ClpP) mitochondriale, ce qui entraîne la mort des cellules cancéreuses. L'échafaudage chimique de l'imipridone, produit de la société, offre la possibilité de cibler les RCPG et la ClpP avec une spécificité et une fonction différentes. Son ONC212 est un imipridone, un agoniste expérimental du suppresseur de tumeur GPCR orphelin GPR132, ainsi que de la ClpP. Son CMX521 est un médicament antiviral analogue nucléosidique candidat pour le traitement du SRAS-CoV-2. La chimiothèque Chimerix contient plus de 10 000 systèmes d'anneaux hétérocycliques et nucléosides, ainsi qu'environ 3 500 nucléosides.
CHIMERIX, INC. 
