Charles River Laboratories International, Inc. et Nanoscope Therapeutics, Inc. ont annoncé une collaboration de fabrication complète utilisant les services étendus de Charles River en matière de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) d'ADN plasmidique et de vecteurs viraux. Grâce à ce partenariat, Nanoscope aura accès à des plates-formes de fabrication établies et à plusieurs centres d'excellence CDMO de Charles River, en tirant parti d'une gamme complète de services comprenant, sans s'y limiter, les bonnes pratiques de fabrication (BPF) des banques de cellules, la fabrication d'ADN plasmidique de haute qualité (HQ) et de qualité BPF, et la production de virus adéno-associés (AAV) BPF. Ce partenariat de fabrication de thérapie génique s'appuie sur les acquisitions par Charles River de Cognate BioServices, Cobra Biologics et Vigene Biosciences en 2021, qui ont élargi son portefeuille complet de thérapie cellulaire et génique (C>) pour couvrir chacune des principales plateformes CDMO – ; thérapie cellulaire, vecteur viral et production d'ADN plasmidique.

Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques à base d'opsines multi-caractéristiques (MCO), permettant de restaurer la vue, pour les millions de patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun traitement. La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 breveté pour délivrer des gènes MCO dans les cellules de la rétine afin de permettre la vision dans différents environnements colorés. La thérapie est administrée sous la forme d'une seule injection intravitréenne pour une livraison en cabinet sans avoir besoin d'autres dispositifs ou interventions.