Cereno Scientific a annoncé que l'essai de Phase II avec CS1 dans l'hypertension artérielle pulmonaire, une maladie rare, est clôturé pour le recrutement et procède à la première ligne. Sur base d'une recommandation du Comité de Pilotage Clinique de l'étude, Cereno Scientific a décidé de clôturer le recrutement des patients de l'étude CS1-003 pour le 1er juillet 2024. Le Comité directeur clinique de l'étude a conclu qu'il y a suffisamment de données pour évaluer les prochaines étapes du développement.

Les premiers résultats seront communiqués au troisième trimestre 2024. Le profil d'efficacité unique de CS1 correspond bien aux mécanismes pathogéniques de l'HTAP et devrait permettre de répondre au besoin majeur non satisfait de meilleures alternatives thérapeutiques. L'objectif du développement de CS1 est d'offrir aux patients atteints d'HTAP une meilleure qualité de vie et une vie prolongée grâce à CS1.

L'année dernière, Cereno Scientific a fait état de résultats encourageants de l'étude de phase II en cours, suggérant un effet positif potentiel du candidat-médicament CS1 chez les patients atteints d'une maladie rare et sévère, l'HTAP. Une étude de cas réalisée sur le premier patient ayant terminé l'étude dans l'un des centres d'étude a montré des données d'efficacité remarquables. Après 12 semaines de traitement avec CS1, le patient a montré une réduction de 30% de la pression artérielle pulmonaire et une augmentation de 20% du débit cardiaque.

L'état fonctionnel global du patient est passé de la classe fonctionnelle II de la NYHA/OMS à la classe I à la fin de la période de traitement, ce qui signifie que le patient avait une capacité physique fonctionnelle presque normale avec le CS1 ajouté à un traitement conventionnel stable. Outre les données relatives aux effets du CS1 chez le patient atteint d'HTAP, l'étude de cas indique que l'utilisation du CardioMEMS permet une surveillance quotidienne à distance et en toute sécurité de la pression artérielle pulmonaire (AP) au fil du temps chez les patients atteints d'HTAP, ce qui permet d'évaluer l'efficacité des médicaments au niveau de chaque patient. Le 13 octobre 2023, l'examen du contrôle de la qualité des données (DQCR) des données obtenues par le système CardioMEMS HF chez les 16 premiers patients a été conclu avec des résultats positifs.

La qualité des données des mesures CardioMEMS a été jugée satisfaisante grâce au respect du protocole de l'étude et aux transferts de données en temps voulu entre le domicile du patient et la clinique. EAP pour CS1 Approuvé le 30 janvier 2024, CS1 est approuvé par la FDA pour un accès élargi, une extension de l'essai de phase II en cours évaluant CS1 dans l'HTAP. Le programme d'accès élargi (EAP) permettra à Cereno, dans le cadre d'un protocole formel approuvé par la FDA, de recueillir des données sur la sécurité et l'efficacité d'une exposition à long terme au CS1 chez des patients souffrant d'HTAP.

Cette initiative ne soutient pas seulement le traitement des patients atteints d'HTAP, mais permet également à Cereno de rassembler une documentation supplémentaire sur l'utilisation du CS1 pour les discussions réglementaires et la planification de la conception de l'étude pivot de phase IIb/III. Les contrats spécifiques aux sites et les approbations IRB sont actuellement en cours.