Cartesian Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT ?) à Descartes-08 pour le traitement de la myasthénie grave (MG). Descartes-08, le principal produit candidat de la société, est un CAR-T autologue à ARNm dirigé contre l'antigène de maturation des cellules B (BCMA), initialement développé pour le traitement de la MG, une maladie auto-immune chronique qui provoque une faiblesse musculaire et une fatigue invalidantes. Descartes-08 a déjà reçu la désignation de médicament orphelin par la FDA pour le traitement de la MG.

En janvier 2024, Cartesian a annoncé des données de suivi positives à douze mois de son étude de phase 2a de Descartes-08 chez des patients atteints de MG généralisée. Dans cette étude, Descartes-08 a été administré en ambulatoire sans vecteurs intégrateurs ni chimiothérapie de préconditionnement, et une déplétion durable des auto-anticorps ainsi que des améliorations cliniquement significatives des scores de gravité de la MG ont été observées au cours de la période de suivi d'un an. Descartes-08 a été bien toléré, sans toxicité limitant la dose, ni syndrome de libération de cytokines, ni neurotoxicité.

La société est en bonne voie pour présenter les données de base de son essai de phase 2b randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de Descartes-08 chez des patients atteints de MG (NCT04146051) au milieu de l'année 2024.