Calliditas Therapeutics AB a annoncé sept présentations de résumés, y compris une présentation de poster de dernière minute, mettant en évidence des analyses supplémentaires de l'étude de phase 3 NefIgArd lors de la prochaine American Society of Nephrology (ASN) Kidney Week 2023 à Philadelphie, PA, du 1er au 5 novembre 2023. Les investigateurs présenteront des analyses complémentaires des données à 2 ans de l'étude de phase 3 NefIgArd avec Nefecon (TARPEYO® (budésonide) capsules à libération retardée/Kinpeygo®) pour le traitement de la néphropathie IgA primitive (IgAN). Les présentations mettront en évidence le bénéfice thérapeutique statistiquement significatif et cliniquement significatif de Nefecon, y compris une présentation orale sur la préservation du DFGe chez les patients atteints d'IgAN traités par Nefecon, ainsi qu'une présentation de poster de dernière minute de la société qui mettra en évidence le bénéfice rénal à long terme de Nefecon chez des patients chinois atteints d'IgAN primaire.

En outre, des données précliniques sur le traitement du syndrome d'Alport avec le setanaxib seront présentées suite aux récentes désignations de médicaments orphelins accordées à la société aux États-Unis et à l'obtention d'un avis favorable concernant la classification de médicaments orphelins en Europe. TARPEYO® (budésonide) capsules à libération retardée est un corticostéroïde indiqué pour réduire la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie primaire à immunoglobuline A (IgAN) et présentant un risque de progression rapide de la maladie, généralement avec un rapport protéines urinaires/créatinine (RPCU) = 1,5 g/g. Cette indication fait l'objet d'une approbation accélérée sur la base d'une réduction de la protéinurie. Il n'a pas été établi si TARPEYO ralentit le déclin de la fonction rénale chez les patients atteints d'IgAN.

Le maintien de l'autorisation pour cette indication peut être subordonné à la vérification et à la description des bénéfices cliniques dans un essai clinique de confirmation. TARPEYO est contre-indiqué chez les patients présentant une hypersensibilité au budésonide ou à l'un des composants de TARPEYO. Des réactions d'hypersensibilité graves, y compris l'anaphylaxie, sont survenues avec d'autres formulations de budésonide.

L'utilisation chronique de corticostéroïdes peut entraîner des effets systémiques tels que l'hypercorticisme et la suppression des glandes surrénales. Les corticostéroïdes peuvent réduire la réponse de l'axe hypothalamus-hypophyse-surrénale (HHS) au stress. Lorsque les patients sont soumis à une intervention chirurgicale ou à d'autres situations de stress, il est recommandé d'ajouter un corticostéroïde systémique.

Lors de l'arrêt du traitement [voir Posologie et mode d'administration] ou du passage d'un corticostéroïde à un autre, il convient de surveiller les signes de suppression de l'axe surrénalien. Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée à sévère (classes B et C de Child-Pugh, respectivement) pourraient être exposés à un risque accru d'hypercorticisme et de suppression de l'axe surrénalien en raison d'une exposition systémique accrue au budésonide oral. Éviter l'utilisation chez les patients présentant une insuffisance hépatique sévère (classe C de Child-Pugh).

Surveillez l'apparition de signes et/ou de symptômes d'hypercorticisme chez les patients présentant une insuffisance hépatique modérée (classe B de Child-Pugh). Les patients qui prennent des médicaments qui suppriment le système immunitaire sont plus sensibles aux infections que les personnes en bonne santé. La varicelle et la rougeole, par exemple, peuvent avoir une évolution plus grave, voire fatale, chez les patients sensibles ou les patients sous doses immunosuppressives de corticostéroïdes.

Évitez la corticothérapie chez les patients atteints d'une infection tuberculeuse active ou quiescente, d'infections fongiques, bactériennes, virales systémiques ou parasitaires non traitées, ou d'herpès simplex oculaire. Évitez toute exposition à des infections actives et facilement transmissibles (par exemple, varicelle, rougeole). La corticothérapie peut diminuer la réponse immunitaire à certains vaccins.

TARPEYO est un corticostéroïde disponible par voie systémique et est susceptible de provoquer des effets indésirables connexes. Surveillez les patients souffrant d'hypertension, de prédiabète, de diabète sucré, d'ostéoporose, d'ulcère gastroduodénal, de glaucome, de cataracte, d'antécédents familiaux de diabète ou de glaucome, ou de toute autre affection dans laquelle les corticostéroïdes peuvent avoir des effets indésirables. Dans les études cliniques, les effets indésirables les plus fréquents de TARPEYO (survenant chez = 5 % des patients sous TARPEYO et = 2 % de plus que sous placebo) étaient l'hypertension (16 %), l'œdème périphérique (14 %), les spasmes musculaires (13 %), l'acné (11 %), la dermatite (7 %), l'augmentation de poids (7 %), la dyspnée (6 %), l'œdème du visage (6 %), la dyspepsie (5 %), la fatigue (5 %) et l'hirsutisme (5 %).

Le budésonide est un substrat du CYP3A4. Évitez de l'utiliser avec des inhibiteurs puissants du CYP3A4, tels que le kétoconazole, l'itraconazole, le ritonavir, l'indinavir, le saquinavir, l'érythromycine et la ciclosporine. Evitez d'ingérer du jus de pamplemousse avec TARPEYO.

La consommation de jus de pamplemousse, qui inhibe l'activité du CYP3A4, peut augmenter l'exposition systémique au budésonide. Les données disponibles issues de séries de cas publiées, d'études épidémiologiques et de revues portant sur l'utilisation du budésonide par voie orale chez les femmes enceintes n'ont pas permis d'identifier un risque associé au médicament de malformations congénitales majeures, de fausses couches ou d'autres effets indésirables pour la mère ou le fœtus. Il existe des risques pour la mère et le fœtus associés à l'IgAN.

Les nourrissons exposés aux corticostéroïdes in utero, y compris le budésonide, présentent un risque d'hypoadrénalisme.