Calliditas Therapeutics AB a annoncé des résultats préliminaires positifs de l'essai clinique mondial de phase 3 NefIgArd, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, qui a étudié l'effet de Nefecon (TARPEYO®/Kinpeygo® (budésonide) capsules à libération retardée) par rapport à un placebo chez des patients atteints de néphropathie à IgA primaire (IgAN). L'essai a atteint son objectif principal, Nefecon ayant démontré un bénéfice statistiquement significatif par rapport au placebo (valeur p < 0,0001) en termes de débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) sur une période de deux ans, soit 9 mois de traitement par Nefecon ou par placebo et 15 mois de suivi sans médicament. Les analyses de la pente totale à 2 ans ont été statistiquement significatives et cliniquement significatives, reflétant un bénéfice durable du traitement.

Le bénéfice sur le DFGe a été observé dans l'ensemble de la population de l'étude, indépendamment du rapport protéines urinaires/créatinine (UPCR) de base, ce qui, selon la société, justifie une demande d'autorisation réglementaire dans la population de l'étude. Les réductions de l'UPCR observées étaient durables, reflétant un effet de traitement de longue durée pendant la période de suivi de 15 mois après le traitement. Cette lecture des données de la partie B fournit des données à plus long terme de l'essai de phase 3 NefIgArd, qui a lu les données de base de la partie A en novembre 2020.

Vingt-neuf patients chinois supplémentaires, requis uniquement pour les besoins de la réglementation locale chinoise, devraient terminer la partie B au troisième trimestre 2023. Sur la base des données de la partie A, Calliditas a reçu l'approbation accélérée de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en décembre 2021 et l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la Commission européenne (CE) en juillet 2022, marquant ainsi la première fois qu'un médicament est approuvé pour le traitement de l'IgAN aux États-Unis et dans l'Espace économique européen (EEE). Nefecon est commercialisé par Calliditas aux États-Unis sous le nom de TARPEYO®, et par STADA Arzneimittel AG dans l'EEE, en Suisse et au Royaume-Uni sous le nom de Kinpeygo®.

Sur la base de ces données, Calliditas prévoit de déposer une demande d'autorisation complète auprès de la FDA et de soutenir le dépôt d'une demande d'autorisation complète auprès de la CE et de la MHRA britannique en 2023 pour les patients atteints d'IgAN primaire sur la base de la population de l'étude de phase 3.