BridgeBio?Pharma, Inc. a annoncé des données pharmacodynamiques prometteuses provenant des deux premiers participants ayant reçu une dose dans le cadre de CANaspire, son essai clinique de phase 1/2 du BBP-812, une thérapie génique expérimentale par voie intraveineuse (IV) du virus adéno-associé de sérotype 9 (AAV9) pour le traitement de la maladie de Canavan. La maladie de Canavan est une maladie ultra-rare et mortelle pour laquelle il n'existe aucun traitement approuvé. Les données des deux premiers participants à CANaspire montrent des diminutions rapides et robustes après le traitement de la NAA dans l'urine et, surtout, dans le LCR et le tissu cérébral, comme le montre la spectroscopie par résonance magnétique (SRM), à un degré non observé dans les données d'histoire naturelle disponibles.

La réduction de la NAA dans le cerveau est un signal précoce suggérant que le BBP-812 administré par voie IV a atteint sa cible prévue derrière la barrière hémato-encéphalique et qu'il exprime une enzyme aspartoacylase (ASPA) fonctionnelle. Il existe des preuves dans la littérature scientifique que des niveaux plus bas de NAA sont associés à une maladie plus légère. Il faudra plus de temps pour voir comment ces réductions de NAA se traduisent en résultats cliniques. Du point de vue de la sécurité, les perfusions IV de BBP-812 ont été bien tolérées et, à ce jour, aucun participant n'a connu d'événement indésirable grave lié au traitement.

BridgeBio a rapporté : Au mois 6 post-traitement, le participant 1 a montré : - une diminution de 77% de la NAA dans le LCR, une réduction de 15% de la NAA dans la substance blanche du cerveau par imagerie de spectroscopie par résonance magnétique (SRM), environ. 50 % de diminution de la NAA dans les urines, Au mois 3 post-traitement, le participant 2 a montré : - 89 % de réduction de la NAA dans le LCR, > 50 % de diminution de la NAA dans la substance blanche du cerveau par imagerie MRS, - 81 % de diminution de la NAA dans les urines.