BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) et sa société affiliée Venthera, Inc. (Venthera) ont annoncé les données préliminaires de l'essai de phase 1b du gel topique VT30 (BBP-681) chez des patients présentant des lésions veineuses, lymphatiques et veinolymphatiques mixtes de la peau (VM, LM et VLM, respectivement), qui sont des anomalies vasculaires génétiques rares entraînées par une activation dérégulée de la PI3K intracellulaire. Les données sont partagées dans une présentation virtuelle à la Société internationale pour l'étude des anomalies vasculaires (ISSVA). Les données présentées sont les résultats préliminaires d'une étude ouverte de dosage du gel topique VT30 chez des patients présentant des lésions cutanées VM/LM/VLM associées à des mutations entraînant une activation dysrégulée de PI3K.

Le gel topique VT30 est conçu pour inhiber puissamment la PI3K dans le tissu traité sans effets secondaires systémiques. Les premiers résultats incluent : Sur l'ensemble des 15 sujets traités dans des cohortes à doses croissantes, le gel topique VT30 a été généralement bien toléré ; une éruption cutanée locale auto-limitée a été la seule obligation indésirable, survenant à une incidence accrue avec la concentration plus élevée du gel. Toutes les expériences indésirables rapportées ont été caractérisées comme étant légères à modérées.

Des biopsies cutanées pharmacocinétiques et pharmacodynamiques ont été réalisées à l'intérieur de la lésion. Ces données démontrent que des concentrations élevées de médicament (de l'ordre du micromolaire) sont présentes dans la lésion au jour 28 et montrent une réduction de pS6 dans la lésion entre la ligne de base et le jour 28. Aucun médicament circulant n'a été détecté dans le plasma avec aucune des forces de gel étudiées.

Sur la base des résultats partagés lors de l'ISSVA 2022, Venthera a provisoirement sélectionné le gel à 0,6 % pour une étude plus approfondie. Venthera recherche actuellement des partenaires pour soutenir le développement du gel topique VT30 en phase 2.