BioXcel Therapeutics, Inc. a annoncé des données de pointe prometteuses de son essai de phase 2 du BXCL701, l'activateur oral expérimental de l'immunité innée de la société, en association avec KEYTRUDA(R) (pembrolizumab) chez des patients atteints d'un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration, neuroendocrine à petites cellules. Les données complètes ont été soumises au Symposium 2023 de l'American Society of Clinical Oncology sur les cancers génito-urinaires. Le SCNC représente une population de patients rare, mal desservie et en pleine croissance, les cas de SCNC augmentant en raison de l'utilisation plus précoce et plus répandue des inhibiteurs des récepteurs d'androgènes.

En 2022, on estime à 268 500(1) le nombre de nouveaux patients atteints du cancer de la prostate, dont environ 10 740 progresseront vers le SCNC. L'essai de phase 2a est une étude ouverte et multicentrique visant à évaluer la sécurité et l'efficacité du BXCL701 en association avec le pembrolizumab chez les hommes atteints de SCNC. Les critères d'éligibilité incluent un SCNC de novo ou apparu en cours de traitement confirmé histologiquement, une progression telle que définie par les critères du PCWG3, et au moins une ligne antérieure de chimiothérapie pour un cancer de la prostate localement avancé ou métastatique.

28 patients SCNC évaluables ont reçu 0,3 mg de BXCL701 deux fois par jour (BID) aux jours 1 à 14 d'un cycle de 21 jours (0,2 mg BID la première semaine du cycle 1) plus 200 mg de pembrolizumab administrés par voie intraveineuse au jour 1 et tous les 21 jours suivants. Le critère d'évaluation principal de l'essai est un taux de réponse composite défini par la conversion de RECIST 1.1 et/ou du PSA(50) et/ou du nombre de CTC. Les critères d'évaluation secondaires comprennent la durée de la réponse, la survie sans progression, la survie globale et l'évaluation des biomarqueurs, mesurée par les changements dans les cytokines circulantes et la corrélation des résultats avec les caractéristiques tumorales de base.