BioCryst Pharmaceuticals, Inc. a annoncé le recrutement du premier patient de l'essai pivot REDEEM-1 avec son inhibiteur oral du facteur D, BCX9930, chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH). REDEEM-1 est une étude randomisée, ouverte, contrôlée par un comparateur actif, visant à comparer l'efficacité et la sécurité du BCX9930 (500 mg bid) en monothérapie chez environ 81 patients atteints de PNH ayant une réponse inadéquate à un inhibiteur de C5. Dans la première partie de cet essai, les patients qui n'ont pas eu une réponse adéquate à un inhibiteur de C5 seront randomisés 2:1 pour interrompre leur inhibiteur de C5 et recevoir le BCX9930 en monothérapie ou pour continuer à recevoir leur inhibiteur de C5 pendant 24 semaines. Tous les patients recevront le BCX9930 dans la deuxième partie (semaines 25-52) afin d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité à long terme du BCX9930. Les patients qui ont été randomisés pour recevoir un traitement par inhibiteur de C5 dans la partie 1 arrêteront ce traitement à la visite de la semaine 24 et commenceront le BCX9930 pour la partie 2. Le critère d'évaluation principal de REDEEM-1 est le changement par rapport à la ligne de base de l'hémoglobine, tel qu'évalué aux semaines 12 à 24. Dans un essai de dosage du BCX9930 chez des patients présentant une réponse inadéquate au C5, la société a précédemment rapporté que le BCX9930 (à des doses de 400 mg ou 500 mg bid) a augmenté l'hémoglobine par rapport à la ligne de base d'une moyenne de 2,7 g/dL entre les semaines 12 et 24, 80 % des patients n'ayant pas reçu de transfusion au cours de la même période. Le BCX9930 s'est révélé sûr et généralement bien toléré au cours de l'essai. BioCryst a récemment annoncé qu'elle avait commencé à recruter des patients dans l'essai pivot REDEEM-2, un essai randomisé contrôlé par placebo visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du BCX9930 (500 mg bid) en monothérapie par rapport au placebo chez environ 57 patients atteints de PNH ne recevant pas actuellement de traitement par inhibiteur du complément. En outre, la société lance un essai de preuve de concept du BCX9930 dans les maladies rénales médiées par le complément, notamment la glomérulopathie C3 (C3G), la néphropathie à IgA (IgAN) et la néphropathie membraneuse primaire (PMN).