Bio-Path Holdings, Inc. a présenté les résultats intermédiaires de l'étude de phase 2 de la société sur le prexigebersen (BP1001) en association avec la décitabine et le venetoclax pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA) lors d'une présentation orale à la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), le 1er juin 2024 à Chicago, IL. Maro Ohanian, médecin au département de leucémie du MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, a présenté des données montrant que le prexigebersen continue d'être bien toléré et qu'il a donné des résultats d'efficacité convaincants dans deux cohortes de rapports comprenant des patients ayant récemment reçu un diagnostic de LMA et des patients atteints de LMA réfractaire/récidivante, qui ont tous deux dépassé les résultats obtenus avec le traitement de première ligne. Dans la cohorte 1, 31 patients nouvellement diagnostiqués ont été recrutés ; 20 patients évaluables (9 hommes : 45%) avec un âge médian de 75 ans (intervalle, 69 - 84), traités avec au moins un cycle de prexigebersen, décitabine et venetoclax, avaient un risque défavorable (n=12, 2017 ELN guidelines) ou une LAM secondaire (sAML ; n=7) évoluant à partir de syndromes myélodysplasiques (n=4), d'une leucémie myélomonocytaire chronique (n=1) ou d'une LAM liée au traitement (n=2).

Quinze patients (75% des patients évaluables ; 54% des patients enrôlés) ont obtenu une rémission complète (RC), une RCh (RC avec récupération partielle des numérations sanguines périphériques) ou une RCi (RC avec récupération hématologique incomplète) ; deux patients ont obtenu une rémission partielle (RP) et deux patients ont obtenu une maladie stable (MS). Dans la cohorte 2, 38 patients en rechute/réfractaires ont été recrutés ; 23 patients évaluables (13 hommes : 57%) d'un âge médian de 63 ans (intervalle, 24 - 89), traités par au moins un cycle de prexigebersen, décitabine et venetoclax, présentaient un risque défavorable (n=13) ou une LAM s (n=5). Douze patients (55% des patients évaluables ; 32% des patients enrôlés) ont obtenu une RC/CRi/CRh ; un patient a obtenu une RP, huit patients ont obtenu un SD et un patient a connu un échec thérapeutique.

Parmi les patients évaluables des deux cohortes, les effets indésirables étaient conformes à ceux attendus avec la décitabine et le vénétoclax et/ou la LAM, notamment la fatigue (72%), l'anémie (60%) et la neutropénie (49%), tandis que les effets indésirables graves les plus fréquents étaient la neutropénie fébrile (26%) et la septicémie (5%). Compte tenu de ces résultats intermédiaires prometteurs, Bio-Path prévoit de poursuivre le recrutement de 98 et 54 patients évaluables pour les cohortes 1 et 2, respectivement.