Beyond Air, Inc. a annoncé des données positives sur la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'étude pilote à domicile LungFit GO menée auprès de patients souffrant d'une maladie pulmonaire grave, réfractaire au traitement, due à une mycobactérie non tuberculeuse (NTM). Ces données ont été présentées lors d'une session orale rapide à la réunion annuelle 2022 de l'American College of Chest Physicians (CHEST), qui se tient du 16 au 19 octobre à Nashville, TN. Au total, 15 sujets ont été recrutés dans l'étude pilote, avec un âge moyen de 62,1 ans (fourchette : 22-82 ans), dont la majorité était des femmes (75 %), une répartition conforme à la maladie NTM du monde réel.

Quatre souches distinctes de NTM étaient représentées parmi les sujets. Tous les sujets ont été titrés avec succès à 250 ppm de NO dans le cadre de l'hôpital, et aucun d'entre eux n'a dû réduire sa dose au cours de la partie de l'étude réalisée à domicile. Il n'y a eu aucun cas de méthémoglobinémie et aucun sujet n'a interrompu le traitement au NO en raison des concentrations de dioxyde d'azote (NO2).

Au cours de la période de traitement à domicile de 10 semaines de l'étude, un total de 2 492 inhalations ont été auto-administrées avec une conformité au traitement globalement élevée (>90%). Aucun événement indésirable grave (EIG) lié à l'arrêt du traitement n'a été signalé au cours des périodes de traitement et de suivi de 12 semaines. Les principaux critères d'efficacité ont montré des résultats solides avec une amélioration observée dans la majorité des domaines de la qualité de vie.

La fonction respiratoire et la fonction physique ont été maintenues pendant le traitement et le suivi. Des tendances dans la réduction de la charge microbienne ont été observées comme le montre le graphique ci-dessous avec une signification statistique atteinte au point de temps 113/114 jours. Un sujet a obtenu une conversion de culture avec trois échantillons d'expectoration négatifs consécutifs.

Conception de l'essai LungFit® GO NTM : L'essai clinique ouvert, multicentrique, d'une durée de 12 semaines, a été soutenu par une subvention de la Cystic Fibrosis Foundation des États-Unis et s'est déroulé en Australie pour des sujets adultes atteints d'une maladie pulmonaire NTM chronique réfractaire. L'essai a recruté des sujets atteints de fibrose kystique (FK) et des sujets non atteints de FK, infectés de façon chronique par Mycobacterium avium complex (MAC), Mycobacterium abscessus complex (MABSC) ou d'autres souches de MNT et réfractaires aux traitements standard. L'essai consistait en une période de rodage suivie de deux phases de traitement.

La période de rodage a fourni une base de référence pour les critères d'efficacité, tels que la fonction physique du patient et la charge bactérienne. La première phase de traitement s'est déroulée sur une période de deux semaines et a commencé en milieu hospitalier où les sujets ont été titrés de 150 ppm de NO à 250 ppm de NO sur plusieurs jours. Au cours de cette première phase de traitement, les sujets ont reçu du NO pendant 40 minutes, quatre fois par jour, tandis que les taux de méthémoglobine et de dioxyde d'azote (NO2) étaient surveillés (surveillance en milieu hospitalier uniquement).

Les sujets ont été formés à l'utilisation du LungFit GO et ont ensuite été libérés pour effectuer le reste de la période de traitement de deux semaines à leur domicile, en poursuivant la concentration de NO la plus élevée tolérée établie. Pour la deuxième phase de traitement, une phase d'entretien de 10 semaines, les traitements par inhalation ont été administrés deux fois par jour au même niveau de NO. Les sujets ont été évalués pendant 12 semaines supplémentaires après la fin du traitement.

L'étude a évalué la sécurité, la tolérabilité, la qualité de vie, la fonction physique et la charge bactérienne, entre autres paramètres, par rapport aux mesures initiales.