BeiGene a annoncé que le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a accepté une demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) pour le tislelizumab chez les patients atteints d'un carcinome hépatocellulaire (CHC) de première intention, non résécable ou métastatique. Le carcinome hépatocellulaire est le type de cancer primaire du foie le plus répandu dans le monde et est associé à un très mauvais pronostic.1 Les nouveaux cas et les décès dus au CHC en Chine représentent la moitié des chiffres mondiaux et le taux de survie à 5 ans des patients atteints de CHC en Chine n'est que de 14%. Le sBLA est soutenu par les données de l'essai clinique RATIONALE 301 (NCT03412773) qui a recruté 674 patients provenant de centres de recherche en Asie, en Europe et aux États-Unis.

Les résultats de RATIONALE 301 ont fait l'objet d'une présentation orale de dernière minute lors du congrès de la Société européenne d'oncologie médicale (ESMO) de 2022 à Paris. Le tislelizumab a été approuvé par l'ANSM chinoise en tant que traitement pour neuf indications, y compris une approbation conditionnelle apour le traitement des patients atteints de carcinome hépatocellulaire (CHC) qui ont été précédemment traités avec au moins un traitement systémique'. Les autres sBLA du tislelizumab en cours d'examen au CDE comprennent : l'association avec la chimiothérapie en tant que traitement de première ligne pour les patients atteints d'un adénocarcinome avancé ou métastatique de l'estomac ou de la jonction gastro-œsophagienne dont les tumeurs expriment PD-L1 ; l'association avec la chimiothérapie en tant que traitement de première ligne pour les patients atteints d'un carcinome épidermoïde œsophagien localement avancé, récurrent ou métastatique non résécable.

Le tislelizumab n'est pas approuvé pour une utilisation en dehors de la Chine. Le tislelizumab est un anticorps monoclonal humanisé IgG4 anti-PD-1 spécifiquement conçu pour minimiser la liaison aux récepteurs Fc-gamma (Fc ?) des macrophages, aidant ainsi les cellules immunitaires de l'organisme à détecter et à combattre les tumeurs. Dans les études précliniques, la liaison aux récepteurs Fc ?

sur les macrophages s'est avérée compromettre l'activité antitumorale des anticorps PD-1 par l'activation de la destruction des cellules effectrices T médiée par les macrophages et dépendante des anticorps. Le tislelizumab est le premier médicament expérimental du programme biologique d'immuno-oncologie de BeiGene et est en cours d'évaluation dans les tumeurs solides et les hémopathies malignes, en monothérapie et en association. Le programme mondial de développement clinique du tislelizumab comprend plus de 11 500 sujets inscrits à ce jour dans 21 essais permettant l'enregistrement, dans plus de 30 pays et régions.

L'étude RATIONALE 301 (NCT03412773) est une étude mondiale de phase 3, randomisée, ouverte, sur le tislelizumab comparé au sorafenib en tant que traitement de première ligne chez les patients adultes atteints de CHC non résécable. Le critère d'évaluation principal de l'étude est la non-infériorité de la survie globale entre les deux groupes de traitement. Le principal critère d'évaluation secondaire est le taux de réponse global, évalué par le comité d'examen indépendant en aveugle (BIRC) selon RECIST v1.1. Les autres critères secondaires comprennent d'autres évaluations de l'efficacité telles que la survie sans progression, la durée de la réponse et le délai de progression selon le BIRC, ainsi que des mesures de la qualité de vie liée à la santé, de la sécurité et de la tolérance.