BeiGene a annoncé que le Centre d'évaluation des médicaments de l'Administration nationale des produits médicaux de Chine a accepté une demande supplémentaire d'autorisation de mise sur le marché pour BRUKINSA, l'inhibiteur de BTK de BeiGene, comme traitement des patients adultes atteints de macroglobulinémie de Waldenströms. La sNDA est soutenue par les résultats cliniques de l'essai de phase 3 ASPEN, randomisé, ouvert et multicentrique, comparant BRUKINSA à l'ibrutinib chez des patients atteints de MW récidivante ou réfractaire ou n'ayant jamais reçu de traitement. Selon l'évaluation d'un comité d'examen indépendant basée sur les critères de réponse modifiés du Sixième atelier international sur la macroglobulinémie de Waldenströms, le taux combiné de réponse complète et de très bonne réponse partielle dans la population globale en intention de traiter était de 28% avec BRUKINSA, contre 19% avec l'ibrutinib. Bien que cette différence ne soit pas statistiquement significative, BRUKINSA a obtenu des taux de réponse partielle très bonne numériquement plus élevés et des tendances vers une meilleure qualité de réponse. Dans l'essai ASPEN, BRUKINSA a démontré un profil de sécurité plus favorable par rapport à l'ibrutinib avec une fréquence plus faible de certains événements indésirables, notamment la fibrillation ou le flutter auriculaire (2 % contre 15 %) et l'hémorragie majeure (6 % contre 9 %). Sur les 101 patients atteints de MW traités par BRUKINSA, 4 % des patients ont arrêté le traitement en raison d'effets indésirables, et des effets indésirables conduisant à une réduction de la dose sont survenus chez 14 % des patients.